RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA lizenziert GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

FDA's Purple Book listet BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) als lizenziert am 2026-08-19.

Ultragenyx einigt sich mit Esjay in DOJOLVI-Patentstreit

Ultragenyx und Baylor Research Institute haben den ANDA-Patentstreit mit Esjay beigelegt und Esjay eine gebührenfreie Lizenz zur Vermarktung von generischem Triheptanoin (DOJOLVI) ab dem 1. Januar 2033 (oder 1. Juli 2033, falls pädiatrische Exklusivität gewährt wird) erteilt. Ähnliche Streitigkeiten gegen andere ANDA-Anmelder sind noch anhängig.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA auf den 23. August 2026 festgelegt

Die FDA hat die DTX401 BLA für GSDIa angenommen und ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 23. August 2026 festgelegt. Ein zweites PDUFA-Datum vom 19. September 2026 wurde ebenfalls für die UX111 BLA bei MPS IIIA gesetzt. Diese beiden bevorstehenden Aktionsdaten sind die nächsten regulatorischen Meilensteine für die Gentherapie-Pipeline des Unternehmens.

Ultragenyx: FDA akzeptiert UX111 BLA, setzt PDUFA-Datum auf 19. Sept. 2026

Die FDA hat die erneut eingereichte BLA für UX111 (rebisufligene etisparvovec) für eine beschleunigte Zulassung bei MPS IIIA akzeptiert und ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 19. September 2026 festgelegt. Die erneute Einreichung umfasste bis zu acht Jahre Follow-up-Daten, die eine dauerhafte klinische Verbesserung gegenüber der natürlichen Krankheitsgeschichte zeigten.

Ultragenyx erhält IRL zur UX111 BLA-Resubmission

Das Unternehmen erhielt einen Incomplete Response Letter zu seiner im Januar 2026 erneut eingereichten BLA für UX111, in dem zusätzliche CMC-Dokumentation angefordert wird. Das Unternehmen plant, die angeforderten Informationen in einer weiteren Resubmission bereitzustellen.

Ultragenyx reicht UX111 BLA erneut ein; PDUFA erwartet für Q3 2026

Ultragenyx hat die BLA für UX111 zur beschleunigten Zulassung erneut eingereicht. Die FDA wird ihre Prüfung voraussichtlich innerhalb von sechs Monaten abschließen, wodurch ein PDUFA-Datum im Q3 2026 festgelegt wird. Langfristige klinische Daten zur Unterstützung der erneuten Einreichung wurden ebenfalls offengelegt.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA-Datum für Q3 2026 festgelegt

Die rollierende BLA-Einreichung für DTX401 wurde im Dezember 2025 abgeschlossen. Die FDA hat nun ein PDUFA-Zieldatum im dritten Quartal 2026 festgelegt, wodurch ein klarer regulatorischer Zeitplan für die potenzielle Zulassung dieser AAV-Gentherapie für GSDIa geschaffen wird.

Ultragenyx schließt rollierende BLA-Einreichung für DTX401 bei GSDIa ab

Ultragenyx hat die rollierende BLA-Einreichung für DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) bei der FDA für GSDIa abgeschlossen. Die Einreichung umfasst nun das finale CMC-Modul, nachdem die nicht-klinischen und klinischen Module im August 2025 eingereicht wurden. Die Anwendung wird durch Phase-3-Daten der GlucoGene-Studie unterstützt, die eine reduzierte Maisstärkeaufnahme, eine aufrechterhaltene Euglykämie und eine verbesserte Lebensqualität bei 52 behandelten Patienten zeigen.

Ultragenyx: UX143 Phase 3 Orbit/Cosmic endgültige Analyse für Ende 2025 erwartet

Das Dokument besagt, dass die Phase-3-Studien Orbit und Cosmic mit Setrusumab (UX143) bei Osteogenesis imperfecta auf die endgültigen Analysen zusteuern, nachdem die Patienten mindestens 18 Monate lang therapiert wurden. Die Daten aus diesen Studien werden gegen Ende 2025 erwartet.