Ultragenyx schließt rollierende BLA-Einreichung für DTX401 bei GSDIa ab

Ultragenyx hat die rollierende BLA-Einreichung für DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) bei der FDA für GSDIa abgeschlossen. Die Einreichung umfasst nun das finale CMC-Modul, nachdem die nicht-klinischen und klinischen Module im August 2025 eingereicht wurden. Die Anwendung wird durch Phase-3-Daten der GlucoGene-Studie unterstützt, die eine reduzierte Maisstärkeaufnahme, eine aufrechterhaltene Euglykämie und eine verbesserte Lebensqualität bei 52 behandelten Patienten zeigen.

Kernfakten

Eingereicht: 30. Dez. 2025, 21:11
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: RAREUltragenyx
Asset: pariglasgene brecaparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 VEREINIGTE STAATEN WERTPAPIER- UND BÖRSENAUFSICHTSKOMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORMULAR 8-K AKTUELLER BERICHT Gemäß Abschnitt 13 oder 15(d) des Securities Exchange Act von 1934 Datum des Berichts (Datum des frühesten gemeldeten Ereignisses): 30. Dezember 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Offizieller Name des Registranten gemäß seiner Satzung) Delaware 001-36276 27-2546083 (Bundesstaat oder andere Rechtsordnung der Gründung) (Kommissions-Aktenzeichen) (IRS-Arbeitgeber-Identifikationsnummer) 60 Leveroni Court Novato, Kalifornien 94949 (Adresse des Hauptsitzes) (Postleitzahl) Telefonnummer des Registranten, einschließlich Ortsvorwahl: 415 483-8800 (Früherer Name oder frühere Adresse, falls seit dem letzten Bericht

SEC 8-K