Asset-Profil
pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)
- Indikation
- Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)
- Auch bekannt als
- DTX401, DTX401 AAV gene therapy
Unternehmen
RAREUltragenyx
RAREUltragenyxUltragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in den USA. Das Unternehmen identifiziert, erwirbt, entwickelt und vermarktet neuartige Produkte zur Behandlung von schweren, seltenen und ultra-seltenen Krankheiten, mit einem Sch…
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23
Aug 2026
23. Aug. 2026
vor 24 Tagen
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RAREUltragenyxEntscheidungsrelevant
4. Aug. 2026
20:09
RAREUltragenyxWesentlich
30. Dez. 2025
21:11
RAREUltragenyxRegistrierte Studien
| Register-ID | Phase | Status | Primärer Abschluss | Teilnehmer | Standorte |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT03517085 | Phase 1/2 | Abgeschlossen | 2. Nov. 2021 | 12 | 3 von 6 Standorten in den USA |
| NCT05139316 | Phase 3 | Abgeschlossen | 20. Feb. 2024 | 49 | 9 von 20 Standorten in den USA |
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