Ultragenyx: DTX401 PDUFA-Datum für Q3 2026 festgelegt

Die rollierende BLA-Einreichung für DTX401 wurde im Dezember 2025 abgeschlossen. Die FDA hat nun ein PDUFA-Zieldatum im dritten Quartal 2026 festgelegt, wodurch ein klarer regulatorischer Zeitplan für die potenzielle Zulassung dieser AAV-Gentherapie für GSDIa geschaffen wird.

Kernfakten

Eingereicht: 12. Jan. 2026, 12:45
Ereignis: PDUFA-Termin festgelegt
Richtung: Positiv
Unternehmen: RAREUltragenyx
Asset: pariglasgene brecaparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 23. Aug. 2026 · Ergebnis nicht erfasst

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Provides Financial and Business Updates at J.P. Morgan Annual Healthcare Conference Vorläufiger Gesamtumsatz 2025 von 672 Millionen bis 674 Millionen US-Dollar, über dem oberen Ende der Guidance Vorläufige Barmittel und Anlagen von etwa 735 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2025 Erwartete Katalysatoren 2026 umfassen zwei potenzielle Zulassungen und entscheidende Phase-3-Daten aus der GTX-102 Phase-3-Aspire-Studie für Angelman-Syndrom NOVATO, Kalifornien – 12. Januar 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für schwere seltene und ultra-seltene genetische Erkrankungen konzentriert, berichtete heute über vorläufige,

SEC 8-K