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UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indikation: Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
Auch bekannt als: rebisufligene etisparvovec

Unternehmen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in den USA. Das Unternehmen identifiziert, erwirbt, entwickelt und vermarktet neuartige Produkte zur Behandlung von schweren, seltenen und ultra-seltenen Krankheiten, mit einem Sch…

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Im Kalender

Sep 2026

19. Sept. 2026

in 3 Tagen

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA akzeptiert UX111 BLA, legt PDUFA-Datum auf 19. Sept. 2026 fest

FDA-Entscheidung (PDUFA)SEC 8-K

Aug 2027

~ Aug 2027

RAREUltragenyx

UX111: Die Phase 3-Studie NCT04360265 soll die Erhebung der Daten zum primären Endpunkt abschließen (die Topline-Ergebnisse folgen in der Regel später)

Abschluss der Datenerhebung zum primären EndpunktClinicalTrials.govNur Monat

Mär 2029

~ Mär 2029

RAREUltragenyx

UX111: Die Phase 2/Phase 3-Studie NCT02716246 soll die Erhebung der Daten zum primären Endpunkt abschließen (die Topline-Ergebnisse folgen in der Regel später)

Abschluss der Datenerhebung zum primären EndpunktClinicalTrials.govNur Monat

Zeitleiste

Neueste zuerst.

Wesentlich

5. Mai 2026

20:06

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA akzeptiert UX111 BLA, setzt PDUFA-Datum auf 19. Sept. 2026

Antrag angenommenSEC 8-K Eintrag öffnen

Wesentlich

12. Feb. 2026

21:11

RAREUltragenyx

Ultragenyx erhält IRL zur UX111 BLA-Resubmission

Antrag angenommenSEC 8-K Eintrag öffnen

Wesentlich

3. Feb. 2026

13:15

RAREUltragenyx

Ultragenyx reicht UX111 BLA erneut ein; PDUFA erwartet für Q3 2026

Antrag eingereichtSEC 8-K Eintrag öffnen

Readiness-Checkliste

Nur öffentliche Fakten. Wir veröffentlichen nie eine Zulassungswahrscheinlichkeit.

Aktualisiert am 15. Sept. 2026

Primärer Endpunkt erreichtUnbekannt

Gesamtüberleben signifikant oder mit TrendUnbekannt

Anteil US-/westlicher PatientenGünstig

3 von 9 Zentren in den USA

Beratungsausschuss angesetztGünstig

Kein Beratungsausschuss angekündigt

PDUFA-Termin verschobenGünstig

Zieltermin 2026-09-19 unverändert

Inspektionsakte der ProduktionsstätteUnbekannt

Kein öffentlicher Inspektionsbericht

Signale in der Unternehmenssprache (Label-Gespräche)Unbekannt

Präzedenzfall derselben KlasseUnbekannt

Verbundene Unternehmen

Jede Beziehung ist durch die Einreichung belegt, die sie angegeben hat.

RAREUltragenyxEigentümer

SEC 8-K 5. Mai 2026
SEC 8-K 12. Feb. 2026
SEC 8-K 3. Feb. 2026

Prüfen Sie jeden Termin anhand der verlinkten Primärquelle. Nur zu Informationszwecken. Keine Anlageberatung. SimianX steht in keiner Verbindung zur FDA oder SEC.

Registrierte Studien

Register-ID	Phase	Status	Primärer Abschluss	Teilnehmer	Standorte
NCT02716246	Phase 2/3	Rekrutierung läuft	1. März 2029	36	2 von 5 Standorten in den USA
NCT04360265	Phase 3	Aufnahme auf Einladung	1. Aug. 2027	41	1 von 4 Standorten in den USA

Weitere Wirkstoffe von Ultragenyx

Weitere Wirkstoffe und Kandidaten desselben Unternehmens in diesem Sektor.

pariglasgene brecaparvovecGlykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)setrusumabOsteogenesis imperfecta triheptanoin