Ultragenyx erhält FDA-Zulassung für FAYUVI (UX111) bei MPS IIIA

Die FDA hat die vollständige Standardzulassung für FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111) bei pädiatrischen Patienten mit MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A) erteilt. Dies ist die erste zugelassene Behandlung für diese Indikation und die zweite Gentherapie-Zulassung für Ultragenyx. Das Unternehmen erhielt außerdem einen Priority Review Voucher.

Kernfakten

Eingereicht: 17. Sept. 2026, 19:55
Ereignis: FDA-Zulassung
Richtung: Positiv
Unternehmen: RAREUltragenyx
Asset: UX111
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 19. Sept. 2026 · Zugelassen

Auszug aus der Quelle

8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 VEREINIGTE STAATEN WERTPAPIER- UND BÖRSENAufsichtsBEHÖRDE WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K AKTUELLER BERICHT Gemäß Abschnitt 13 oder 15(d) des Securities Exchange Act von 1934 Datum des Berichts (Datum des frühesten gemeldeten Ereignisses): 17. September 2026 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Genauer Name des Registranten wie in seiner Satzung angegeben) Delaware 001-36276 27-2546083 (Bundesstaat oder andere Gerichtsbarkeit der Gründung) (Aktenzeichen der Kommission) (Steueridentifikationsnummer) 60 Leveroni Court Novato , Kalifornien 94949 (Adresse der Hauptgeschäftsräume) (Postleitzahl) Telefonnummer des Registranten, einschließlich Vorwahl: 415 483-8800 (Früherer Name oder frühere Adresse, falls seit dem letzten Berich

SEC 8-K