SimianX AI LogoSimianX AI

Primärquellen-Eintrag

WesentlichAntrag angenommen

Ultragenyx: FDA akzeptiert UX111 BLA, setzt PDUFA-Datum auf 19. Sept. 2026

Die FDA hat die erneut eingereichte BLA für UX111 (rebisufligene etisparvovec) für eine beschleunigte Zulassung bei MPS IIIA akzeptiert und ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 19. September 2026 festgelegt. Die erneute Einreichung umfasste bis zu acht Jahre Follow-up-Daten, die eine dauerhafte klinische Verbesserung gegenüber der natürlichen Krankheitsgeschichte zeigten.

Kernfakten

Eingereicht
5. Mai 2026, 20:06
Ereignis
Antrag angenommen
Richtung
Positiv
Unternehmen
RAREUltragenyx
Asset
UX111
Quelle
SEC 8-K
Belegstatus
Belegt
Kalender
FDA-Entscheidung (PDUFA) · 19. Sept. 2026

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx meldet Finanzergebnisse und Unternehmensupdate für das erste Quartal 2026 Gesamtumsatz im ersten Quartal von 136 Millionen US-Dollar, Crysvita®-Umsatz von 93 Millionen US-Dollar und Dojolvi®-Umsatz von 18 Millionen US-Dollar Bestätigung der Finanzprognose für 2026, einschließlich eines Gesamtumsatzes von 730 Millionen bis 760 Millionen US-Dollar und kombinierter F&E- und SG&A-Ausgaben, die gegenüber 2025 unverändert bis leicht rückläufig sein sollen; weiterhin auf dem Weg zur Profitabilität im Jahr 2027 GTX-102 für Angelman-Syndrom: Neue längerfristige Daten aus der Phase-1/2-Studie unterstützen da

SEC 8-K

Mehr zu diesem Asset