STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics: FDA-Vorbesprechung zur NDA für H2 2026 geplant

Das Unternehmen hat eine Vorbesprechung zur NDA mit der FDA für H2 2026 angekündigt, um das Datenpaket und den statistischen Analyseplan im Vorfeld einer geplanten rollierenden US-NDA-Einreichung für Zorevunersen bei Dravet-Syndrom abzustimmen. Das Treffen ist die nächste formelle regulatorische Interaktion vor Beginn der rollierenden NDA im Q1 2027.

Stoke schließt Phase-3-Einschreibung für EMPEROR mit zorevunersen bei Dravet-Syndrom ab

Stoke gab den Abschluss der Einschreibung von 162 Patienten in die Phase-3-EMPEROR-Studie mit zorevunersen bekannt. Das Unternehmen plant, im Q1 2027 mit der rollierenden US-NDA-Einreichung zu beginnen, wobei die Phase-3-Daten im Q3 2027 erwartet werden, um die Einreichung im H2 2027 abzuschließen.

Stoke: Phase-3-EMPEROR-Rekrutierungsabschluss für Juni 2026 erwartet

Das Dokument aktualisiert den Zeitplan der Phase-3-EMPEROR-Studie: Die Rekrutierung von ca. 150 Patienten in den USA, Großbritannien und Japan soll nun im Juni 2026 abgeschlossen sein, mit Daten-Readout für Mitte 2027 zur Unterstützung einer rollierenden NDA-Einreichung ab Q1 2027. Neue 4-Jahres-OLE-Daten, die anhaltende Anfallsreduktionen und statistisch signifikante Verbesserungen bei Kognition/Verhalten zeigen, werden ebenfalls berichtet, jedoch wird keine regulatorische Entscheidung oder ein PDUFA-Datum genannt.

Stoke beschleunigt die EMPEROR Phase-3-Rekrutierung und das Readout für Zorevunersen

Das Unternehmen erwartet nun den Abschluss der Rekrutierung von 150 Patienten im Q2 2026, wodurch das Phase-3-EMPEROR-Daten-Readout auf Mitte 2027 vorverlegt wird. Eine rollierende NDA-Einreichung ist für die erste Hälfte 2027 geplant. Laufende FDA-Gespräche im Rahmen der Breakthrough Therapy Designation setzen die Erkundung beschleunigter Wege fort.