STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics aktualisiert den Fortschritt der Phase-3-Studie EMPEROR und die Abstimmung mit der FDA für Zorevunersen beim Dravet-Syndrom

Stoke berichtete, dass etwa 110 von 162 Patienten den primären Endpunkt Woche 28 in der Phase-3-Studie EMPEROR mit Zorevunersen erreicht haben, wobei die Datenauswertung nun für Q3 2027 vorgesehen ist und die geplante US-NDA-Einreichung im H2 2027 erfolgen soll. Das FDA-Treffen stimmte der Verwendung einer multikomponenten Vineland-3-Bewertung für den wichtigen sekundären Endpunkt Kognition und Verhalten zu. Daten aus Phase 1 mit STK-002 bei ADOA werden für H1 2027 erwartet.

zorevunersen · NCT06872125 Registeraktualisierung

Status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics präsentiert STK-002-ADOA-Daten auf der AAO 2026

Stoke präsentierte präklinische, natürliche Verlaufs- (FALCON) und frühe klinische Daten zu STK-002 auf der AAO-2026-Tagung. Die laufende Phase-1-OSPREY-Studie hat die Dosierung in den ersten beiden Kohorten abgeschlossen, die dritte Kohorte soll bis Ende 2026 abgeschlossen sein und erste Sicherheits-/Wirksamkeitsdaten aus späteren Kohorten sind für das erste Halbjahr 2027 vorgesehen.

Stoke Therapeutics präsentiert STK-002 OSPREY Phase-1-Daten auf der AAO 2026

Stoke wird präklinische Daten und Fortschritte aus der laufenden Phase-1-OSPREY-Studie von STK-002 (ein ASO, das OPA1 hochreguliert) für ADOA auf dem AAO-Jahrestreffen 2026 am 11. Oktober präsentieren. Die Dosierung ist in den ersten beiden Kohorten abgeschlossen, die dritte wird bis Ende 2026 erwartet; erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus den therapeutischen Dosis-Kohorten (3 und 4) sind für das erste Halbjahr 2027 vorgesehen. Dies ist ein Update aus einem frühen klinischen Stadium ohne Änderung des regulatorischen Wegs.

Stoke Therapeutics stimmt mit der FDA einen NDA-Plan und eine Vineland-3-Analyse für Zorevunersen beim Dravet-Syndrom ab

Stoke hat ein erfolgreiches Treffen mit der FDA abgeschlossen und sich auf den geplanten US-NDA für Zorevunersen geeinigt, einschließlich der Verwendung einer multikomponenten MMRM-Analyse von vier vordefinierten Vineland-3-Subdomänen (expressive Kommunikation, rezeptive Kommunikation, zwischenmenschliche Beziehungen, persönliche Fähigkeiten) als wichtigstem sekundärem Endpunkt für Kognition und Verhalten in der Phase-3-Studie EMPEROR. Das Unternehmen erwartet nun die Phase-3-EMPEROR-Auswertung im dritten Quartal 2027, gefolgt von der NDA-Einreichung in der zweiten Hälfte 2027. Dies aktualisiert den statistischen Analyseansatz für den Endpunkt der adaptiven Funktionsfähigkeit auf der Grundlage von Feedback der FDA, von Klinikern und Betreuern.

Stoke Therapeutics ernennt Bo Cumbo in den Vorstand und verweist auf mögliche FDA-Zulassung von Zorevunersen Anfang 2028

Stoke ernannte Bo Cumbo in seinen Vorstand, um kommerzielle Expertise für Zorevunersen hinzuzufügen. Das Unternehmen leitete eine mögliche FDA-Zulassung und Kommerzialisierung von Zorevunersen Anfang 2028. Zorevunersen befindet sich in Phase 3 für das Dravet-Syndrom mit bestehenden Breakthrough-Therapy-, Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Designationen.

Stoke Therapeutics: FDA-Vorbesprechung zur NDA für H2 2026 geplant

Das Unternehmen hat eine Vorbesprechung zur NDA mit der FDA für H2 2026 angekündigt, um das Datenpaket und den statistischen Analyseplan im Vorfeld einer geplanten rollierenden US-NDA-Einreichung für Zorevunersen bei Dravet-Syndrom abzustimmen. Das Treffen ist die nächste formelle regulatorische Interaktion vor Beginn der rollierenden NDA im Q1 2027.

Stoke schließt Phase-3-Einschreibung für EMPEROR mit zorevunersen bei Dravet-Syndrom ab

Stoke gab den Abschluss der Einschreibung von 162 Patienten in die Phase-3-EMPEROR-Studie mit zorevunersen bekannt. Das Unternehmen plant, im Q1 2027 mit der rollierenden US-NDA-Einreichung zu beginnen, wobei die Phase-3-Daten im Q3 2027 erwartet werden, um die Einreichung im H2 2027 abzuschließen.

Stoke: Phase-3-EMPEROR-Rekrutierungsabschluss für Juni 2026 erwartet

Das Dokument aktualisiert den Zeitplan der Phase-3-EMPEROR-Studie: Die Rekrutierung von ca. 150 Patienten in den USA, Großbritannien und Japan soll nun im Juni 2026 abgeschlossen sein, mit Daten-Readout für Mitte 2027 zur Unterstützung einer rollierenden NDA-Einreichung ab Q1 2027. Neue 4-Jahres-OLE-Daten, die anhaltende Anfallsreduktionen und statistisch signifikante Verbesserungen bei Kognition/Verhalten zeigen, werden ebenfalls berichtet, jedoch wird keine regulatorische Entscheidung oder ein PDUFA-Datum genannt.

Stoke beschleunigt die EMPEROR Phase-3-Rekrutierung und das Readout für Zorevunersen

Das Unternehmen erwartet nun den Abschluss der Rekrutierung von 150 Patienten im Q2 2026, wodurch das Phase-3-EMPEROR-Daten-Readout auf Mitte 2027 vorverlegt wird. Eine rollierende NDA-Einreichung ist für die erste Hälfte 2027 geplant. Laufende FDA-Gespräche im Rahmen der Breakthrough Therapy Designation setzen die Erkundung beschleunigter Wege fort.