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Capricor: Deramiocel-PDUFA auf den 22. November 2026 verlängert

Die FDA hat die BLA-Änderung vom Juli 2026 als wesentliche Änderung eingestuft und das PDUFA-Zieldatum von 22. August 2026 auf 22. November 2026 verlängert. Die Änderung umfasst 24-Monats-Daten der offenen Verlängerung aus HOPE-3 sowie zusätzliche Analysen zur Unterstützung einer präzisierten Indikation mit Fokus auf die Funktion der oberen Extremität. Die Verlängerung gibt CBER drei zusätzliche Monate zur Prüfung der neuen Daten.

Capricor: FDA AdComm stimmt gegen die Wirksamkeit von Deramiocel bei DMD-Kardiomyopathie

Das Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee stimmte mit 3-9 dafür, dass die verfügbaren Daten die Wirksamkeit von Deramiocel bei DMD-Kardiomyopathie nicht belegen. Die Abstimmung ist nicht bindend und betraf eine engere Indikation als beantragt; das PDUFA-Zieldatum bleibt der 22. August 2026.

Capricor: Lancet veröffentlicht HOPE-3 Phase-3-Daten zu Deramiocel bei DMD

The Lancet veröffentlichte die vollständigen HOPE-3 Phase-3-Ergebnisse und bestätigte, dass die Studie ihren primären Endpunkt erreichte, mit einer 54%igen Verlangsamung des Rückgangs der oberen Extremitäten (p=0,03) und einem kardialen Nutzen. Die peer-reviewed Daten bilden den Kern der BLA, die weiterhin unter aktiver FDA-Prüfung vor dem PDUFA-Datum 22. August 2026 steht.

Capricor: FDA-AdComm am 29. Juli zu Deramiocel-BLA bei DMD

Das Dokument bestätigt, dass eine FDA-Beratungsausschuss-Sitzung für den 29. Juli 2026 angesetzt ist, um Capricors BLA für Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie zu erörtern. Das Unternehmen gibt an, alle FDA-Anfragen beantwortet zu haben, und dass die Phase-3-Ergebnisse von HOPE-3 einen statistisch signifikanten Nutzen beim primären Endpunkt PUL 2.0 zeigten. Die Briefing-Materialien verweisen auf Post-hoc-Analysen, die auf einer früheren SAP-Version basieren, die das Unternehmen als obsolet betrachtet.

Zelluläre, Gewebe- und Gentherapien-Beratungsausschuss; Änderung der Bekanntmachung – Biologics License Application (BLA) 125842 von Capricor, Inc. für Deramiocel (Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells)

Die Food and Drug Administration (FDA) gibt eine Änderung der Bekanntmachung der Sitzung des Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (des Ausschusses) bekannt. Diese Sitzung wurde am 29. Juni 2026 im Federal Register angekündigt. Die Änderung erfolgt, um eine Änderung im Abschnitt DATES, ADDRESSES und SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure des Dokuments widerzuspiegeln. Es gibt keine weiteren Änderungen.

Zelluläre, Gewebe- und Gentherapien Beratungsausschuss; Bekanntmachung einer Sitzung; Einrichtung eines öffentlichen Dockets; Aufforderung zur Stellungnahme – Biologics License Application (BLA) 125842 von Capricor, Inc. für Deramiocel (Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells)

Die Food and Drug Administration (FDA) kündigt eine bevorstehende öffentliche Sitzung des Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (des Ausschusses) an. Die allgemeine Funktion des Ausschusses besteht darin, der FDA Beratung und Empfehlungen zu regulatorischen Fragen zu geben. Die Sitzung ist öffentlich zugänglich. Die FDA richtet ein Docket für öffentliche Stellungnahmen zu diesem Dokument ein.

Capricor: FDA-Adcomm für Deramiocel-BLA bei DMD am 29. Juli 2026

Der Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee der FDA wird am 29. Juli 2026 zusammentreten, um die BLA von Capricor für Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie zu prüfen. Die Sitzung geht dem PDUFA-Zieldatum 22. August 2026 voraus. Die BLA wird durch Daten der Phase-2-Studie HOPE-2, HOPE-2-OLE und der Phase-3-Studie HOPE-3 unterstützt.

Capricor: FDA plantet Deramiocel-BLA-Beratungsausschuss für den 29. Juli 2026

Die FDA hat die Sitzung des Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee für den 29. Juli 2026 angesetzt, um die Deramiocel-BLA zu prüfen. Die Sitzung wird die Phase-2-HOPE-2-, HOPE-2-OLE- und Phase-3-HOPE-3-Daten erörtern, die die Zulassungsantrag unterstützen. Das PDUFA-Zieldatum bleibt der 22. August 2026.

Capricor präsentiert 5-Jahres-HOPE-2-OLE- und HOPE-3-Phase-3-Daten auf der PPMD 2026

Capricor wird Fünf-Jahres-HOPE-2-OLE-Daten mit anhaltendem Nutzen für Skelett- und Herzmuskulatur sowie zuvor berichtete HOPE-3-Phase-3-Ergebnisse auf der PPMD-Jahreskonferenz 2026 im Juni 2026 vorstellen. Die Phase-3-Studie erreichte ihren primären Endpunkt PUL 2.0 (p=0.03) und den wichtigen kardialen LVEF-Endpunkt (p=0.04). Das Unternehmen weist darauf hin, dass sein BLA-Antrag von der FDA geprüft wird und das PDUFA-Datum am 22. August 2026 liegt.

Capricor: Deramiocel-BLA unter FDA-Prüfung; PDUFA 22. Aug. 2026

Die FDA hat die Class-2-Resubmission angenommen und die vollständige Prüfung der Deramiocel-BLA für DMD wieder aufgenommen; der PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung ist der 22. August 2026. Kennzeichnungsdiskussionen sollen in Kürze beginnen. Die HOPE-3-Phase-3-Studie erreichte ihren primären Endpunkt und alle sekundären Endpunkte unter Kontrolle des Typ-I-Fehlers und unterstützt damit die BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA auf den 22. August 2026 festgelegt

Die FDA hat Deramiocel eine Priority Review gewährt mit einem angestrebten PDUFA-Aktionsdatum am 22. August 2026. Der Prüfungszeitplan bleibt unverändert trotz der Klage gegen Nippon Shinyaku und NS Pharma wegen der US-Vertriebsvereinbarung.

Capricor: Deramiocel BLA unter FDA-Prüfung, PDUFA 22 Aug 2026

Die FDA hat die Class-2-Wiedereinreichung der Deramiocel-BLA für DMD angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 22. August 2026 festgelegt. Die HOPE-3-Phase-3-Studie erreichte ihren primären PUL-v2.0-Endpunkt und den wichtigen kardialen LVEF-Endpunkt, wobei die Late-Breaking-Daten auf der MDA 2026 präsentiert wurden. Die GMP-Anlage in San Diego hat die FDA-Pre-License-Inspection bestanden und ist für einen möglichen kommerziellen Launch bereit.

Capricor setzt PDUFA-Datum auf den 22. August 2026 für Deramiocel BLA

Die FDA hat die CRL vom Juli 2025 aufgehoben und die Prüfung der Deramiocel BLA als Class-2-Neueinreichung wieder aufgenommen. Ein neues PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung wurde auf den 22. August 2026 festgelegt; derzeit wurden keine Prüfprobleme festgestellt.