REGN Regeneron

aflibercept · NCT07705555 Register-Aktualisierung

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Intellia: FDA akzeptiert BLA für lonvo-z (HAE) mit Priority Review; PDUFA 10. März 2027

Die FDA hat die BLA für lonvo-z angenommen und Priority Review gewährt, mit einem PDUFA-Zieldatum am 10. März 2027. Die Behörde hat angegeben, derzeit keine Beratungsausschuss-Sitzung zu planen. Dies bringt lonvo-z näher an eine potenzielle First-in-Class-Zulassung als einzige einmalige In-vivo-CRISPR-Therapie für HAE.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA lizenziert Pasatru (garetosmab-grts)

FDA's Purple Book lists BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) as licensed on 2026-08-19.

Regeneron: FDA akzeptiert Cemdisiran-NDA für gMG, PDUFA-Datum November 2026 festgelegt

FDA und EMA haben regulatorische Einreichungen für Cemdisiran bei erwachsenen gMG-Patienten akzeptiert. Die FDA hat eine Priority Review gewährt mit einem Zieltermin für die Entscheidung im November 2026; eine Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das zweite Halbjahr 2027 erwartet.

Intellia berichtet positive Phase-3-Ergebnisse der HAELO-Studie für lonvo-z bei HAE

Die Phase-3-Studie HAELO erreichte ihren primären Endpunkt mit einer 87%igen Reduktion der mittleren monatlichen HAE-Attacken und zeigte, dass 62% der Patienten sechs Monate lang anfalls- und therapiefrei waren. Weitere wichtige sekundäre Endpunkte zeigten 89-91%ige Reduktionen bei Bedarfsbehandlungen und mittelschweren/schweren Attacken sowie klinisch bedeutsame Verbesserungen der Lebensqualität. Diese Daten unterstützen die laufende rollierende BLA-Einreichung, die im April begonnen wurde, sowie die Prognose des Unternehmens für eine mögliche US-Zulassung und Markteinführung in der ersten Hälfte von 2027.

Regeneron: Phase-3-Studie zu Fianlimab + Cemiplimab verfehlt PFS-Endpunkt beim Melanom

Die Phase-3-Studie zu Fianlimab plus Cemiplimab versus Pembrolizumab-Monotherapie erreichte für den primären PFS-Endpunkt keine statistische Signifikanz. Eine numerische Verbesserung von 5,1 Monaten beim medianen PFS wurde für die hochdosierte Kombination beobachtet (11,5 vs. 6,4 Monate, HR 0,845, p=0,0627). Eine separate Phase-3-Studie im direkten Vergleich mit Opdualag läuft weiter.

Regeneron: FDA genehmigt Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) bei OTOF-Schwerhörigkeit

Die FDA erteilte die volle Zulassung für die erste duale AAV-Gentherapie bei OTOF-bedingter Schwerhörigkeit. Die Zulassung erfolgte innerhalb von 61 Tagen im Rahmen des National Priority Voucher-Programms und stellt damit die schnellste BLA-Zulassung in der modernen FDA-Geschichte dar.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA lizenziert OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)

FDA's Purple Book lists BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) as licensed on 2026-04-23.

Sanofi/Regeneron: Dupixent in den USA für CSU bei Kindern von 2-11 Jahren zugelassen

Die FDA hat Dupixent für Kinder im Alter von 2-11 Jahren mit CSU zugelassen, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika weiterhin symptomatisch sind, und damit das erste Biologikum für diese Altersgruppe geschaffen. Die Zulassung erweitert die vorherige Kennzeichnung, die Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren umfasste. Die Entscheidung basierte hauptsächlich auf Daten aus dem LIBERTY-CUPID-Programm, einschließlich Extrapolation aus Studien bei Erwachsenen/Jugendlichen und pädiatrischen PK-Daten.

Sanofi/Regeneron: Dupixent EU-Zulassung erweitert auf Kinder von 2-11 Jahren mit CSU

Die Europäische Kommission hat Dupixent für mittelschwere bis schwere CSU bei Kindern im Alter von 2-11 Jahren zugelassen, die trotz H1-Antihistaminika symptomatisch bleiben und noch keine Anti-IgE-Therapie erhalten haben. Dies erweitert die vorherige EU-Zulassung (Erwachsene und Jugendliche ≥12 Jahre) und markiert die erste gezielte Therapie für diese Altersgruppe. Die Zulassung basierte auf LIBERTY-CUPID-Daten, einschließlich Extrapolation aus Phase-3-Studien bei Erwachsenen und der pädiatrischen Studie CUPIDKids.

Intellia: FDA hebt klinische Zurückhaltung für MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM-Studie auf

Die FDA hat die klinische Zurückhaltung für den MAGNITUDE Phase 3 IND für nex-z bei ATTR-CM aufgehoben. Verbesserte Leberüberwachung, kurzfristige Steroidanleitung und zusätzliche Ausschlusskriterien für kardiovaskuläre Instabilität und niedrige Ejektionsfraktion wurden vereinbart, um die Rekrutierung wieder aufzunehmen.

Regeneron: FDA genehmigt EYLEA HD für RVO und monatliche Dosierungsflexibilität

FDA hat EYLEA HD für Makulaödem nach RVO und für monatliche Dosierung bei allen zugelassenen Indikationen genehmigt. Ein neuer Hersteller wurde ebenfalls für die Abfüllung von EYLEA HD-Fläschchen genehmigt, und ein Zulassungsantrag für denselben Hersteller zur Abfüllung von Fertigspritzen hat eine Entscheidung, die für Q2 2026 erwartet wird.

Intellia: FDA hebt klinische Zurückhaltung für MAGNITUDE-2 Phase-3-Studie ATTRv-PN auf

Die FDA hat die klinische Zurückhaltung für die MAGNITUDE-2 Phase-3-IND für nex-z bei ATTRv-PN aufgehoben und ermöglicht die Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung und -dosierung. Das Unternehmen hat sich mit der FDA auf ein verbessertes Lebersicherheitsmonitoring und eine Erhöhung der Zielrekrutierung von ca. 50 auf ca. 60 Patienten verständigt. Die Abstimmung über die separate klinische Zurückhaltung für die MAGNITUDE ATTR-CM-Studie wird fortgesetzt.

Intellia: FDA verhängt klinischen Stopp für MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 Phase-3-Studien von nex-z

Die FDA hat am 29. Oktober 2025 einen klinischen Stopp für die IND-Anträge der MAGNITUDE- und MAGNITUDE-2-Phase-3-Studien von nex-z verhängt, nachdem ein Patient mit Grad-4-Erhöhungen der Lebertransaminasen verstorben war. Intellia hat ihre Meilensteinprognose für nex-z bis zur regulatorischen Abstimmung ausgesetzt und arbeitet mit den Prüfärzten an der Entwicklung eines Risikominderungsplans.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA lizenziert Eydenzelt (aflibercept-boav)

FDA's Purple Book lists BLA 761377 (Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER) as licensed on 2025-10-02.

Intellia: Phase 1 nex-z zeigt 90% TTR-Reduktion, die über 3 Jahre anhält

Die Phase-1-Datenaktualisierung zeigt, dass eine Einzeldosis von nex-z weiterhin tiefe, anhaltende TTR-Reduktionen (≥90% Mittelwert) über drei Jahre erzeugt, wobei 72% der auswertbaren Patienten nach 24 Monaten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des mNIS+7 aufweisen. Diese Ergebnisse untermauern den regulatorischen Weg für die laufende Phase-3-Studie MAGNITUDE-2, deren Rekrutierungsabschluss nun für das erste Halbjahr 2026 erwartet wird und für die eine BLA-Einreichung für 2028 angestrebt ist.