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Intellia: FDA akzeptiert BLA für lonvo-z (HAE) mit Priority Review; PDUFA 10. März 2027

Die FDA hat die BLA für lonvo-z angenommen und Priority Review gewährt, mit einem PDUFA-Zieldatum am 10. März 2027. Die Behörde hat angegeben, derzeit keine Beratungsausschuss-Sitzung zu planen. Dies bringt lonvo-z näher an eine potenzielle First-in-Class-Zulassung als einzige einmalige In-vivo-CRISPR-Therapie für HAE.

Intellia berichtet positive Phase-3-Ergebnisse der HAELO-Studie für lonvo-z bei HAE

Die Phase-3-Studie HAELO erreichte ihren primären Endpunkt mit einer 87%igen Reduktion der mittleren monatlichen HAE-Attacken und zeigte, dass 62% der Patienten sechs Monate lang anfalls- und therapiefrei waren. Weitere wichtige sekundäre Endpunkte zeigten 89-91%ige Reduktionen bei Bedarfsbehandlungen und mittelschweren/schweren Attacken sowie klinisch bedeutsame Verbesserungen der Lebensqualität. Diese Daten unterstützen die laufende rollierende BLA-Einreichung, die im April begonnen wurde, sowie die Prognose des Unternehmens für eine mögliche US-Zulassung und Markteinführung in der ersten Hälfte von 2027.

Intellia: FDA hebt klinische Zurückhaltung für MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM-Studie auf

Die FDA hat die klinische Zurückhaltung für den MAGNITUDE Phase 3 IND für nex-z bei ATTR-CM aufgehoben. Verbesserte Leberüberwachung, kurzfristige Steroidanleitung und zusätzliche Ausschlusskriterien für kardiovaskuläre Instabilität und niedrige Ejektionsfraktion wurden vereinbart, um die Rekrutierung wieder aufzunehmen.

Intellia: FDA hebt klinische Zurückhaltung für MAGNITUDE-2 Phase-3-Studie ATTRv-PN auf

Die FDA hat die klinische Zurückhaltung für die MAGNITUDE-2 Phase-3-IND für nex-z bei ATTRv-PN aufgehoben und ermöglicht die Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung und -dosierung. Das Unternehmen hat sich mit der FDA auf ein verbessertes Lebersicherheitsmonitoring und eine Erhöhung der Zielrekrutierung von ca. 50 auf ca. 60 Patienten verständigt. Die Abstimmung über die separate klinische Zurückhaltung für die MAGNITUDE ATTR-CM-Studie wird fortgesetzt.

Intellia: FDA verhängt klinischen Stopp für MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 Phase-3-Studien von nex-z

Die FDA hat am 29. Oktober 2025 einen klinischen Stopp für die IND-Anträge der MAGNITUDE- und MAGNITUDE-2-Phase-3-Studien von nex-z verhängt, nachdem ein Patient mit Grad-4-Erhöhungen der Lebertransaminasen verstorben war. Intellia hat ihre Meilensteinprognose für nex-z bis zur regulatorischen Abstimmung ausgesetzt und arbeitet mit den Prüfärzten an der Entwicklung eines Risikominderungsplans.

Intellia: Phase 1 nex-z zeigt 90% TTR-Reduktion, die über 3 Jahre anhält

Die Phase-1-Datenaktualisierung zeigt, dass eine Einzeldosis von nex-z weiterhin tiefe, anhaltende TTR-Reduktionen (≥90% Mittelwert) über drei Jahre erzeugt, wobei 72% der auswertbaren Patienten nach 24 Monaten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des mNIS+7 aufweisen. Diese Ergebnisse untermauern den regulatorischen Weg für die laufende Phase-3-Studie MAGNITUDE-2, deren Rekrutierungsabschluss nun für das erste Halbjahr 2026 erwartet wird und für die eine BLA-Einreichung für 2028 angestrebt ist.