Intellia: Phase 1 nex-z zeigt 90% TTR-Reduktion, die über 3 Jahre anhält

Die Phase-1-Datenaktualisierung zeigt, dass eine Einzeldosis von nex-z weiterhin tiefe, anhaltende TTR-Reduktionen (≥90% Mittelwert) über drei Jahre erzeugt, wobei 72% der auswertbaren Patienten nach 24 Monaten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des mNIS+7 aufweisen. Diese Ergebnisse untermauern den regulatorischen Weg für die laufende Phase-3-Studie MAGNITUDE-2, deren Rekrutierungsabschluss nun für das erste Halbjahr 2026 erwartet wird und für die eine BLA-Einreichung für 2028 angestrebt ist.

Kernfakten

Eingereicht: 25. Sept. 2025, 20:19
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: NTLAIntellia
Asset: nexiguran ziclumeran
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
mNIS+7-Verbesserung 24 Monate: 72% (13/18 Patienten)
Mittlere TTR-Reduktion 24 Monate: 92%
Mittlere TTR-Reduktion 36 Monate: 90%
PND-Verbesserung oder -Stabilität: 89%

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics gibt positive längerfristige Phase-1-Daten für Nexiguran Ziclumeran (nex-z) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin (ATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie bekannt • Eine Dosis von nex-z führte zu raschen, tiefen und anhaltenden TTR-Reduktionen, mit mittleren Reduktionen von mindestens 90% gegenüber dem Ausgangswert, die über drei Jahre aufrechterhalten wurden • Stabilisierung oder Verbesserung krankheitsbezogener klinischer Parameter nach 24 Monaten beobachtet • Weiterhin allgemein günstige Sicherheitsdaten ohne neue arzneimittelbezogene Ereignisse im Nachbeobachtungszeitraum • Daten heute auf dem 5. Internationalen ATTR-Amyloidose-Jahrestreffen für Patienten und Ärzte mit gleichzeitiger Veröffen

SEC 8-K