TSHA Taysha Gene

Taysha schließt REVEAL-Pivot-Dosierung ab; 6-Monats-Topline und FDA-Rückmeldung für 1H 2027 erwartet

Die Dosierung von 17 Patienten in der REVEAL-Pivot-Studie ist nun abgeschlossen und löst die 6-Monats-Interimsanalyse aus, die die Grundlage für die geplante BLA-Einreichung bilden wird. Längerfristige Part-A-Daten zeigen, dass 100 % der Patienten mindestens einen Entwicklungsmeilenstein gewonnen oder zurückgewonnen haben, mit dauerhaften, sich vertiefenden funktionellen Verbesserungen über ≥12 Monate. Topline-Ergebnisse aus der 6-Monats-Pivot-Analyse und FDA-Rückmeldung zum BLA-Weg werden für 1H 2027 erwartet.

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 BLA-fähige PPQ-Kampagne gestartet

Taysha hat im April 2026 die BLA-fähige Process Performance Qualification (PPQ)-Kampagne für TSHA-102 mit dem kommerziellen Herstellungsprozess initiiert, deren Abschluss für Q4 2026 erwartet wird. Die FDA hat die PPQ-Kampagnenstrategie nach einem Type-C-Meeting im Januar 2026 befürwortet. Dieser CMC-Meilenstein bringt die Herstellungsaktivitäten mit dem geplanten BLA-Einreichungszeitplan für TSHA-102 bei Rett-Syndrom in Einklang.

Taysha: Dosierung der zulassungsrelevanten Studien REVEAL und ASPIRE soll im Q2 2026 abgeschlossen sein

Das 8-K gibt an, dass bereits mehrere Patienten im REVEAL pivotal trial dosiert wurden und die FDA-Freigabe für den Beginn des ASPIRE trials erhalten wurde; beide Studien bleiben auf Kurs, um die Dosierung im Q2 2026 abzuschließen. Es wurde auch eine schriftliche FDA-Abstimmung zur PPQ/Comparability CMC-Strategie erreicht, die das geplante BLA-Paket unterstützen wird. Es wird keine neue regulatorische Entscheidung oder ein PDUFA-Datum bekannt gegeben.

TSHA-102 von der FDA als Breakthrough Therapy Designierung erteilt

Die FDA hat TSHA-102 für das Rett-Syndrom basierend auf den Daten aus Teil A der REVEAL Phase 1/2-Studie die Breakthrough Therapy Designierung erteilt. Die Designierung spiegelt die Anerkennung des therapeutischen Potenzials von TSHA-102 durch die FDA wider und bietet einen Weg für eine beschleunigte Entwicklung und Prüfung.

Taysha erhält FDA Breakthrough Therapy Designation für TSHA-102 bei Rett-Syndrom

Die FDA hat TSHA-102 die Breakthrough Therapy Designation auf Basis der Part A REVEAL-Daten mit einer 100%igen Ansprechrate bei Entwicklungsmeilenstein-Gewinn/-Rückgewinn erteilt. Das Unternehmen hat die Abstimmung mit der FDA über das Protokoll der zulassungsrelevanten Studie und den SAP abgeschlossen, einschließlich einer 6-Monats-Interimsanalyse, die eine frühere BLA-Einreichung unterstützen könnte. Die Rekrutierung in der einarmigen zulassungsrelevanten Studie soll im Q4 2025 beginnen.