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EntscheidungsrelevantFDA-Zulassung

Regeneron: FDA genehmigt Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) bei OTOF-Schwerhörigkeit

Die FDA erteilte die volle Zulassung für die erste duale AAV-Gentherapie bei OTOF-bedingter Schwerhörigkeit. Die Zulassung erfolgte innerhalb von 61 Tagen im Rahmen des National Priority Voucher-Programms und stellt damit die schnellste BLA-Zulassung in der modernen FDA-Geschichte dar.

Kernfakten

Eingereicht
24. Apr. 2026, 02:04
Ereignis
FDA-Zulassung
Richtung
Positiv
Unternehmen
REGNRegeneron
Asset
OTARMENI
Quelle
Unternehmensmitteilung
Belegstatus
Belegt
Hörverbesserung
80 % von 20 auswertbaren Patienten

Auszug aus der Quelle

FDA genehmigt erstmalige Gentherapie zur Behandlung genetisch bedingter Schwerhörigkeit im Rahmen des National Priority Voucher-Programms Die FDA hat Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) zugelassen, die erste duale AAV-basierte Gentherapie zur Behandlung von mit dem OTOF-Gen assoziierter schwerer bis hochgradiger Schwerhörigkeit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten. Die Zulassung erfolgte innerhalb von 61 Tagen im Rahmen des National Priority Voucher-Programms des Kommissars und markiert damit die schnellste BLA-Zulassung in der modernen FDA-Geschichte. In klinischen Studien zeigte sich bei 80 % von 20 auswertbaren Patienten eine Verbesserung des Hörvermögens. Die Therapie wurde von Regeneron Pharmaceuticals entwickelt.

Unternehmensmitteilung

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