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Cytokinetics: positive Phase-3-Topline-Daten von ACACIA-HCM bei nHCM

ACACIA-HCM erreichte beide dualen primären Endpunkte (KCCQ-CSS und pVO2) mit statistisch signifikanten Verbesserungen gegenüber Placebo in Woche 36. Cytokinetics wird im Q4 2026 einen ergänzenden NDA-Antrag für Aficamten bei symptomatischer nHCM einreichen und damit die Zulassung über die derzeit zugelassene oHCM-Indikation hinaus erweitern.

Cytokinetics: FDA setzt PDUFA für aficamten sNDA (MAPLE-HCM) auf 14. November 2026

Das Dokument besagt, dass die ergänzende NDA für aficamten (MAPLE-HCM) von der FDA geprüft wird und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung am 14. November 2026 festgelegt ist. Dies stellt einen konkreten regulatorischen Meilenstein für eine mögliche Erweiterung der Kennzeichnung von aficamten bei oHCM dar.

Sanofi/Regeneron: Dupixent in den USA für CSU bei Kindern von 2-11 Jahren zugelassen

Die FDA hat Dupixent für Kinder im Alter von 2-11 Jahren mit CSU zugelassen, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika weiterhin symptomatisch sind, und damit das erste Biologikum für diese Altersgruppe geschaffen. Die Zulassung erweitert die vorherige Kennzeichnung, die Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren umfasste. Die Entscheidung basierte hauptsächlich auf Daten aus dem LIBERTY-CUPID-Programm, einschließlich Extrapolation aus Studien bei Erwachsenen/Jugendlichen und pädiatrischen PK-Daten.

Sanofi/Regeneron: Dupixent EU-Zulassung erweitert auf Kinder von 2-11 Jahren mit CSU

Die Europäische Kommission hat Dupixent für mittelschwere bis schwere CSU bei Kindern im Alter von 2-11 Jahren zugelassen, die trotz H1-Antihistaminika symptomatisch bleiben und noch keine Anti-IgE-Therapie erhalten haben. Dies erweitert die vorherige EU-Zulassung (Erwachsene und Jugendliche ≥12 Jahre) und markiert die erste gezielte Therapie für diese Altersgruppe. Die Zulassung basierte auf LIBERTY-CUPID-Daten, einschließlich Extrapolation aus Phase-3-Studien bei Erwachsenen und der pädiatrischen Studie CUPIDKids.

Royalty Pharma: FDA genehmigt Cytokinetics' MYQORZO (aficamten) für oHCM

Die FDA hat die NDA für MYQORZO (aficamten) bei symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie genehmigt. Royalty Pharma erhält nun eine 4,5%ige Lizenzgebühr auf Verkäufe bis zu 5 Milliarden US-Dollar und 1% danach, plus 1,9-fache Rückzahlung auf 275 Millionen US-Dollar abgerufenes Kapital über 10 Jahre. Cytokinetics kann innerhalb von 12 Monaten weitere 175 Millionen US-Dollar abrufen, was weitere 1,9-fache Rückzahlungen auslöst.

Cytokinetics: FDA-PDUFA-Termin für aficamten-NDA auf den 26. Dez. 2025 festgelegt

Die NDA für aficamten bei obstruktiver HCM bleibt unter FDA-Prüfung mit einem bestätigten PDUFA-Aktionsdatum vom 26. Dezember 2025. Das Unternehmen führte am 15. September 2025 ein Late-Cycle-Meeting mit der FDA durch, bei dem REMS und Post-Marketing-Anforderungen besprochen wurden, und rechnet weiterhin mit einem differenzierten Label bei Zulassung.

Cytokinetics: aficamten NDA PDUFA bleibt 26. Dezember 2025

FDA hielt am 15. September 2025 ein Late Cycle Meeting ab und gab Feedback zum vorgeschlagenen REMS und Label für aficamten. Das PDUFA-Zieldatum für die NDA bei obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie bleibt unverändert am 26. Dezember 2025.