VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 Registeraktualisierung

Status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; Einschreibung: 30 → 34; Länder: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA-Termin auf den 30. Nov. 2026 nach positiven Phase-3-RAINIER-Daten bei IgAN

Die FDA hat die BLA für die beschleunigte Zulassung von Povetacicept bei IgAN akzeptiert mit einem PDUFA-Zieldatum des 30. November 2026. Phase 3 RAINIER erreichte den primären Endpunkt mit einer UPCR-Reduktion von 49,8 % gegenüber Placebo bei der Interimsanalyse in Woche 36 sowie beide wichtigen sekundären Endpunkte zusätzlich zur optimierten supportiven Therapie.

Povetacicept · NCT07807995 Registeraktualisierung

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Vertex präsentiert Daten zur Erholung der Pankreasfunktion unter ALYFTREK auf der NACFC

Vertex hat neue Zwischenergebnisse aus der offenen Verlängerungsstudie von ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose vorgestellt. Die Daten zeigen eine Erholung der exokrinen Pankreasfunktion bei einigen Kindern, die es ermöglicht, die Pankreasenzymersatztherapie (PERT) abzusetzen, die zuvor als irreversibel galt. Weitere reale und klinische Evidenz zu CFTR-Modulatoren wurde ebenfalls auf der North American Cystic Fibrosis Conference präsentiert.

povetacicept · NCT07807995 Registeraktualisierung

Status: NOT_YET_RECRUITING → ENROLLING_BY_INVITATION; Länder: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex berichtet positive Phase-2b-AMPLIFIED-Topline-Ergebnisse für Inaxaplin bei AMKD; AMPLITUDE-Einschreibung abgeschlossen

Die Phase-2b-AMPLIFIED-Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit einer UACR-Reduktion von -42,7 % in der Kohorte mit moderater Proteinurie und -17,3 % in der Kohorte mit Typ-2-Diabetes in Woche 13, jeweils zusätzlich zur Standardtherapie. Inaxaplin war sicher und gut verträglich. Die Einschreibung in die entscheidende Phase-2/3-AMPLITUDE-Studie ist abgeschlossen, wobei Daten der Zwischenanalyse Anfang 2027 erwartet werden, die eine beschleunigte Zulassung unterstützen könnten.

povetacicept · NCT07204275 Registeraktualisierung

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Vertex geht Partnerschaft mit Lindsey Vonn ein, um JOURNAVX (suzetrigine) zu bewerben

Die Pressemitteilung kündigt eine Marketingpartnerschaft mit Lindsey Vonn an, um das Bewusstsein für JOURNAVX zu schärfen. Sie bestätigt, dass die FDA-Zulassung am 30. Januar 2025 erfolgte, und gibt an, dass das Produkt bereits über eine Million Amerikanern verschrieben wurde. Es werden keine neuen regulatorischen Meilensteine oder Kennzeichnungsänderungen bekannt gegeben.

Vertex: FDA setzt PDUFA für povetacicept IgAN BLA auf den 30. Nov. 2026

Die FDA hat die BLA von Vertex für die beschleunigte Zulassung von povetacicept bei Erwachsenen mit IgAN angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 30. November 2026 festgelegt. Die Einreichung wird durch eine vorab festgelegte Interimsanalyse der Woche 36 aus der laufenden Phase-3-Studie RAINIER unterstützt. Bei Genehmigung wäre povetacicept Vertex' erstes vermarktetes Nephrologie-Produkt.

Vertex Casgevy erhält FDA-Zulassung für Kinder ab 2 Jahren bei SCD und TDT

Die FDA hat die Zulassung von Casgevy auf Kinder ab 2 Jahren mit SCD oder TDT erweitert und damit die erste Gentherapie für diese Altersgruppe genehmigt. Die Zulassung erfolgte 53 Tage nach Einreichung im Rahmen des CNPV-Pilotprogramms und stützte sich auf Extrapolation von Daten bei Patienten im Alter von 5–11 Jahren. Casgevy bleibt eine einmalige autologe CRISPR-Therapie mit denselben Sicherheitshinweisen.

Vertex: FDA akzeptiert BLA für Povetacicept bei IgAN; PDUFA 30. Nov. 2026

Die FDA hat die BLA von Vertex für Povetacicept zur beschleunigten Zulassung bei IgAN angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 30. November 2026 festgelegt. Die Einreichung basiert auf einer vorab festgelegten Interimsanalyse nach Woche 36 der Phase-3-Studie RAINIER, die eine statistisch signifikante Proteinurereduktion gegenüber Placebo zeigte.

Vertex schließt rollierende BLA-Einreichung für Povetacicept bei IgAN ab

Vertex hat seine rollierende BLA-Einreichung bei der FDA für Povetacicept bei IgA-Nephropathie zur beschleunigten Zulassung abgeschlossen, nach positiven Zwischendaten der Phase-3-Analyse. Das Unternehmen nutzt einen Priority Review Voucher, der die FDA-Prüfung voraussichtlich auf sechs Monate ab dem Datum der BLA-Annahme verkürzen wird. Diese Einreichung bringt Povetacicept näher an einen potenziellen Markteintritt in den USA bei IgAN.

Vertex erhält FDA-Zulassungserweiterungen für ALYFTREK und TRIKAFTA

FDA genehmigte erweiterte Indikationen für ALYFTREK (ab 6 Jahren) und TRIKAFTA (ab 2 Jahren), um jede CFTR-Variante einzuschließen, die CFTR-Protein produziert. Dadurch kommen etwa 800 bisher nicht berechtigte Patienten in den USA hinzu, wodurch die Gesamtberechtigung auf etwa 95 % der CF-Population steigt.

Vertex auf Kurs für BLA-Einreichung von povetacicept bei IgAN im ersten Halbjahr 2026

Das 8-K besagt, dass Vertex auf Kurs ist, die BLA-Einreichung für die beschleunigte US-Zulassung von povetacicept bei IgAN im ersten Halbjahr 2026 abzuschließen. Dies setzt einen konkreten regulatorischen Einreichungsmeilenstein für das Asset. Keine weiteren regulatorischen Ergebnisse oder Daten werden in dem Dokument angegeben.