Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantFDA-Zulassung
Vertex Casgevy erhält FDA-Zulassung für Kinder ab 2 Jahren bei SCD und TDT
Die FDA hat die Zulassung von Casgevy auf Kinder ab 2 Jahren mit SCD oder TDT erweitert und damit die erste Gentherapie für diese Altersgruppe genehmigt. Die Zulassung erfolgte 53 Tage nach Einreichung im Rahmen des CNPV-Pilotprogramms und stützte sich auf Extrapolation von Daten bei Patienten im Alter von 5–11 Jahren. Casgevy bleibt eine einmalige autologe CRISPR-Therapie mit denselben Sicherheitshinweisen.
Kernfakten
- Eingereicht
- 1. Juli 2026, 22:17
- Ereignis
- FDA-Zulassung
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
VRTXVertex Pharmaceuticals- Quelle
- Unternehmensmitteilung
- Belegstatus
- Belegt
- SCD-Wirksamkeit
- 8/8 VF12-Erfolg
- TDT-Wirksamkeit
- 8/9 Transfusionsunabhängigkeit, Median 20,1 Monate
- Zulassungszeit
- 53 Tage nach Einreichung
Auszug aus der Quelle
FDA genehmigt erste Gentherapie für Kleinkinder mit Sichelzellkrankheit Silver Spring, MD, 01. Juli 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Die US-amerikanische Food and Drug Administration erteilte heute eine ergänzende Zulassung für Casgevy (exagamglogene autotemcel) bei Patienten ab 2 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD) mit wiederkehrenden vaso-okklusiven Krisen (VOCs) oder transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT). Dies ist die erste Gentherapie, die für Patienten ab 2 Jahren mit SCD zugelassen ist. Casgevy war zuvor für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit SCD mit wiederkehrenden VOCs oder TDT zugelassen. „Mit der heutigen Entscheidung können pädiatrische Patienten ab 2 Jahren nun auf eine wichtige zusätzliche Behandlungsoption für diese schwächenden, lebensbedrohlichen Erkrankungen zugr