IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics es una empresa de edición genética centrada en el desarrollo de terapias basadas en Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 son las siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), una tecnología revolucionaria para alterar con precisión secuencias específicas del ADN genómico. Intellia se enfoca en utilizar esta tecnología para tratar enfermedades genéticamente definidas. Está evaluando múltiples enfoques de edición genética utilizando terapias in vivo y ex vivo para abordar enfermedades con altas necesidades médicas no cubiertas, incluyendo amiloidosis ATTR, angioedema hereditario, enfermedad de células falciformes e inmuno-oncología. Intellia ha formado colaboraciones con varias empresas para avanzar en su cartera, incluyendo Regeneron, de foso estrecho, y Novartis, de foso amplio.