FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc es una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas para enfermedades raras genéticamente definidas. Su candidato a producto, Pociredir, es una molécula pequeña oral diseñada para inducir hemoglobina fetal (HbF) y se encuentra en desarrollo clínico para la enfermedad de células falciformes (ECF). La compañía completó la administración de dosis en el ensayo PIONEER de Fase 1b que evalúa pociredir en adultos con ECF y reportó datos clínicos que muestran inducción de HbF clínicamente relevante y mejoras en marcadores de hemólisis y anemia. La compañía también ha generado una cartera de programas clínicos y preclínicos dirigidos a las causas fundamentales de enfermedades genéticas raras.