NeurogeneNGNE

Neurogene Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica comprometida a superar las limitaciones de las enfermedades neurológicas para convertirlas en afecciones tratables, aprovechando su tecnología patentada de regulación de transgenes, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Está construyendo una cartera de productos diferenciada de terapias genéticas para enfermedades neurológicas raras con altas necesidades no cubiertas. Los candidatos a fármacos en la cartera de productos de la empresa incluyen NGN-401, que se encuentra en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Rett, utilizando su plataforma EXACT, y NGN-101, un candidato a terapia génica convencional no-EXACT en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Batten CLN5, diseñado para administrar el gen CLN5 y empaquetado en una cápside AAV9.