NeurogeneNGNE

Ang Neurogene Inc. ay isang kumpanyang biotechnology na nasa clinical stage na nakatuon sa paglampas sa mga limitasyon ng mga sakit sa neurological upang maging mga kondisyong magagamot, sa pamamagitan ng paggamit ng sarili nitong teknolohiya sa regulasyon ng transgene, ang EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Ito ay bumubuo ng isang natatanging portfolio ng mga produktong genetic medicine para sa mga bihirang sakit sa neurological na may mataas na hindi natutugunang pangangailangan. Kabilang sa mga drug candidate sa product pipeline ng kumpanya ang NGN-401, na kasalukuyang dine-develop para sa paggamot ng Rett syndrome, gamit ang EXACT platform nito, at ang NGN-101, isang non-EXACT, conventional gene therapy development candidate para sa paggamot ng CLN5 Batten disease, na idinisenyo upang maghatid ng CLN5 gene at nakabalot sa isang AAV9 capsid.