FulcrumFULC

Ang Fulcrum Therapeutics Inc. ay isang clinical-stage biopharmaceutical company na nakatuon sa pagbuo ng mga small molecule para sa mga bihirang sakit na genetically defined. Ang produkto nito na kandidato, ang Pociredir, ay isang oral small molecule na idinisenyo upang mag-udyok ng fetal hemoglobin (HbF) at nasa clinical development para sa sickle cell disease (SCD). Nakumpleto ng kumpanya ang pagbibigay ng dosis sa Phase 1b PIONEER trial na sinusuri ang pociredir sa mga matatanda na may SCD at nag-ulat ng clinical data na nagpapakita ng clinically relevant na HbF induction at mga pagpapabuti sa mga marker ng hemolysis at anemia. Nakabuo rin ang kumpanya ng pipeline ng mga clinical-stage at pre-clinical na programa na nagta-target sa mga ugat na sanhi ng mga bihirang genetic disease.