FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc est une société biopharmaceutique à un stade clinique axée sur le développement de petites molécules pour les maladies rares génétiquement définies. Son candidat médicament, Pociredir, est une petite molécule orale conçue pour induire l'hémoglobine fœtale (HbF) et est en cours de développement clinique pour la drépanocytose (SCD). La société a terminé le traitement dans l'essai PIONEER de phase 1b évaluant le pociredir chez des adultes atteints de SCD et a rapporté des données cliniques montrant une induction cliniquement pertinente de l'HbF et des améliorations des marqueurs d'hémolyse et d'anémie. La société a également généré un pipeline de programmes cliniques et précliniques ciblant les causes profondes des maladies génétiques rares.