IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics est une société d'édition génétique axée sur le développement de thérapies basées sur Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), une technologie révolutionnaire pour modifier précisément des séquences spécifiques d'ADN génomique. Intellia se concentre sur l'utilisation de cette technologie pour traiter des maladies génétiquement définies. Elle évalue plusieurs approches d'édition génomique utilisant des thérapies in vivo et ex vivo pour traiter des maladies avec des besoins médicaux non satisfaits élevés, notamment l'amylose à transthyrétine, l'angioedème héréditaire, la drépanocytose et l'immuno-oncologie. Intellia a formé des collaborations avec plusieurs sociétés pour faire progresser son pipeline, y compris Regeneron, une société à faible avantage concurrentiel, et Novartis, une société à large avantage concurrentiel.