AlnylamALNY

Alnylam Pharmaceuticals est un leader dans l'étude des thérapies basées sur l'interférence ARN (ARNi). L'ARNi est une voie biologique naturelle au sein des cellules permettant le silençage et la régulation spécifiques de la séquence de l'expression génique. Les produits thérapeutiques commerciaux à base d'ARNi d'Alnylam comprennent Onpattro et Amvuttra (pour l'amylose à transthyrétine hATTR), Givlaari (pour la porphyrie hépatique aiguë) et Oxlumo (pour l'hyperoxalurie primaire de type 1), tous développés et commercialisés par Alnylam. De plus, Leqvio (pour l'hypercholestérolémie) et Qfitlia (pour l'hémophilie A ou B), qui sont commercialisés par les partenaires d'Alnylam, Novartis et Sanofi, respectivement. La société dispose également de plusieurs programmes cliniques dans divers domaines thérapeutiques, notamment les maladies cardiovasculaires et métaboliques, les neurosciences et l'hématologie.