REGENXBIORGNX

Regenxbio Inc. est une société de biotechnologie à un stade clinique axée sur le développement de traitements par thérapie génique. Ses candidats produits sont conçus pour délivrer des gènes aux cellules afin de corriger des défauts génétiques ou de permettre la production de protéines thérapeutiques. La société développe un pipeline de traitements expérimentaux par thérapie génique utilisant sa plateforme technologique NAV basée sur des vecteurs de virus adéno-associés (AAV). Ses programmes internes de recherche et développement se concentrent sur des thérapies pour les maladies rétiniennes, neuromusculaires et neurodégénératives.