Stoke TherapeuticsSTOK

Stoke Therapeutics Inc. est une société de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines en exploitant le potentiel du corps grâce à la médecine à base d'ARN. Grâce à son approche propriétaire TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), Stoke développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines naturels. Son premier médicament en développement, le zorevunersen, a démontré un potentiel de modification de la maladie chez les patients atteints du syndrome de Dravet. La société propose des programmes précoces axés sur plusieurs cibles, notamment les maladies d'haploinsuffisance du système nerveux central et de l'œil, afin de réguler à la hausse l'expression des protéines du gène sous-jacent de la maladie d'une manière indépendante de la mutation.