Vertex PharmaceuticalsVRTX

Vertex Pharmaceuticals est une société mondiale de biotechnologie qui découvre et développe des médicaments à petites molécules pour le traitement de maladies graves. Ses médicaments clés sont Kalydeco, Orkambi, Symdeko et Trikafta/Kaftrio, ainsi qu'Alyftrek pour la mucoviscidose, où les thérapies de Vertex restent la norme de soins à l'échelle mondiale. Vertex a diversifié son portefeuille avec Casgevy, une thérapie d'édition génétique pour la bêta-thalassémie et la drépanocytose, et Journavx, un médicament antidouleur non opioïde approuvé pour le traitement de la douleur aiguë modérée à sévère chez les adultes. De plus, Vertex évalue des inhibiteurs à petites molécules des maladies rénales médiées par l'APOL1. Vertex étudie également des thérapies cellulaires pour apporter une guérison fonctionnelle potentielle du diabète de type 1.