FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan molekul kecil untuk penyakit langka yang didefinisikan secara genetik. Kandidat produknya, Pociredir, adalah molekul kecil oral yang dirancang untuk menginduksi hemoglobin fetal (HbF) dan sedang dalam pengembangan klinis untuk penyakit sel sabit (SCD). Perusahaan telah menyelesaikan pemberian dosis dalam uji coba PIONEER Fase 1b yang mengevaluasi pociredir pada orang dewasa dengan SCD dan melaporkan data klinis yang menunjukkan induksi HbF yang relevan secara klinis dan perbaikan pada penanda hemolisis dan anemia. Perusahaan juga telah menghasilkan jalur program klinis dan praklinis yang menargetkan akar penyebab penyakit genetik langka.