라리마LRMR

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics Inc.)는 새로운 세포 투과 펩타이드 기술 플랫폼을 활용하여 복잡한 희귀 질환 환자를 위한 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 생명공학 기업입니다. 주요 파이프라인 후보 물질인 놈라보스퓨프(nomlabofusp)는 프리드라이히 운동실조증(Friedreich's ataxia, FA) 환자의 미토콘드리아에 프라탁신(FXN)을 전달하도록 설계된 피하 투여 재조합 융합 단백질입니다. FA는 FXN 생산 부족으로 특징지어지는 희귀 유전 질환입니다. 또한, 회사는 세포 내 전달 플랫폼을 사용하여 세포 내 생리 활성 화합물 결핍으로 특징지어지는 추가 희귀 질환을 표적으로 하는 다른 융합 단백질을 설계할 계획입니다.