SLDB：INSPIRE DUCHENNE中期数据；FDA会议计划于2026年上半年举行

8-K报告显示，23名参与者的1/2期中期数据显示平均微肌营养不良蛋白表达达58%，且与DAPC恢复和肌肉保护生物标志物呈强相关性。公司已将计划中的FDA会议提前至2026年上半年，以讨论潜在的注册路径，包括加速批准，此前已完成30名参与者给药并启动INSPIRE DUCHENNE美国以外的3期试验。

关键事实

申报时间: 2025年11月3日 22:15
事件: 顶线结果
方向: 积极
公司: SLDBSolid Biosciences
资产: SGT-003
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
已给药: 截至2025年10月31日23名参与者
nNOS IF: 平均26%
LVEF趋势: 正常范围（60-69%）
CK降低: 第90天34%，第360天42%
目标给药: 2026年初达到30名参与者
载体拷贝数: 每个细胞核13个
cTnI降低: 第90天31%，第360天70%
微肌营养不良蛋白IF: 平均51%
微肌营养不良蛋白MS: 平均58%
微肌营养不良蛋白WB: 平均58%
β-肌聚糖IF: 平均50%

来源摘录

EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences公布2025年第三季度财务业绩并更新INSPIRE DUCHENNE 临床试验进展及计划中的监管讨论 - 杜氏肌营养不良症 (SGT-003)：截至2025年10月31日，INSPIRE DUCHENNE试验已有23名受试者完成给药；Solid预计2026年初完成共30名受试者给药，随后计划于2026年上半年与 FDA讨论潜在的注册路径 - - SGT-003在仅使用类固醇预防性免疫调节方案下总体耐受性良好；心脏安全性监测持续显示心脏损伤减轻及心脏功能早期正常化信号 - - 来自10名接受治疗的受试者（年龄5-10岁）的第90天活检数据显示所有参与者

SEC 8-K