生物医药 · FDA 审批

aflibercept · NCT07705555 注册更新

国家: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

dabogratinib · NCT07265947 注册更新

国家: {'total_sites': 25, 'us_sites': 19} → {'total_sites': 26, 'us_sites': 20}

brepocitinib · NCT05437263 注册更新

状态: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; 完成: 2026-07 → 2026-09-09

daraxonrasib · NCT07252232 注册更新

国家: {'total_sites': 66, 'us_sites': 35} → {'total_sites': 74, 'us_sites': 40}

darovasertib · NCT07804186 注册更新

国家: {'total_sites': 1, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 11}

selinexor · NCT04756401 注册更新

主要完成: 2024-09-30 → 2025-08-29; 入组: 52 → 8; 主要结局: ['微小残留病 (MRD) 阴性状态的比率'] → ['微小残留病 (MRD) 阴性状态的比率']

povorcitinib · NCT06855498 注册更新

国家: {'total_sites': 318, 'us_sites': 94} → {'total_sites': 297, 'us_sites': 87}

rezatapopt · NCT04585750 注册更新

主要完成: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy：科罗拉多州DRMS建议批准JD-8矿许可

科罗拉多州DRMS已发布完整性认定和批准JD-8矿许可的员工建议。科罗拉多州矿地复垦委员会将于2026年10月14-15日举行正式公开听证会，审议该申请。

Jazz Pharmaceuticals完成对Actio Biosciences的8.2亿美元收购

Jazz Pharmaceuticals已完成对Actio Biosciences的收购，首付款为8.2亿美元。此次收购将ABS-1230（一种针对KCNT1相关癫痫的临床阶段疗法）纳入Jazz的管线。该交易旨在加强Jazz的癫痫产品组合及其对罕见病的关注。

Summit在WCLC 2026上公布更新的HARMONi OS数据

2026年6月更新的数据切片显示，在全球HARMONi试验中，ivonescimab联合化疗持续改善OS（HR 0.76，名义p=0.0151），且在西方患者中获益一致（HR 0.76）。Akeso还公布了HARMONi-2的积极OS结果，显示ivonescimab单药优于pembrolizumab（HR 0.73，p=0.009）。未观察到新的安全性信号。

Vertex 与 Lindsey Vonn 合作推广 JOURNAVX（suzetrigine）

该新闻稿宣布与 Lindsey Vonn 达成营销合作，以提高 JOURNAVX 的知名度。确认 FDA 批准于 2025 年 1 月 30 日发生，并指出该产品已开具给超过一百万美国人。未披露新的监管里程碑或标签变更。

Rocket Pharmaceuticals：FDA就Danon病RP-A501关键II期试验达成一致

FDA确认关键疗效人群为12名男性患者，重新校准剂量为3.8 × 10¹³ GC/kg，前三名已接受治疗的患者计入该总数。FDA还认可12个月共同主要终点，即心肌LAMP2蛋白表达和左心室质量指数降低10%，旨在支持潜在的加速批准途径。修改方案下的入组和给药可继续进行，预计2027年年中完成给药。

Rocket Pharmaceuticals：FDA 就 Danon 病 RP-A501 的 12 例关键性 2 期试验达成一致

FDA 确认关键性疗效人群为 12 例患者，其中包括按修改方案治疗的前 3 例，并认可拟支持加速批准的 12 个月共同主要终点。FDA 还批准继续以商业级产品、重新校准的 3.8 × 10¹³ GC/kg 剂量进行入组和给药。Rocket 现已明确一条可在 2027 年年中完成关键性研究的路径。

Vera Therapeutics：TRUTAKNA ORIGIN 3 最终分析显示 eGFR 稳定，肾脏进展风险降低 76%

ORIGIN 3 最终疗效分析（n=428）达到所有预设终点，证明了真正的 eGFR 稳定，并在两年内将复合肾脏疾病进展事件减少 76%。Vera 计划基于这些确证性结果于 2026 年 Q4 提交补充 BLA 以获得完全批准。

iBio 2026年9月企业演示文稿概述肥胖症管线催化剂

演示文稿显示，IBIO-610的IND等效申报预计在2026年下半年，首次患者给药预计在2027年上半年；IBIO-600的1期中期数据预计在2027年第一季度；IBIO-800的IND等效申报预计在2027年上半年。

Biofrontera：FDA批准Ameluz用于浅表基底细胞癌

FDA批准了Ameluz联合BF-RhodoLED红光PDT用于成人浅表基底细胞癌的sNDA。这使Ameluz成为美国首个且唯一的获批用于皮肤癌的PDT，也是唯一同时获批用于日光性角化病和皮肤癌的局部PDT。标签扩展使用已获批用于AK的相同产品和设备，可立即投入商业使用。

Definium 报告 DT120 ODT 治疗 GAD 的 Panorama 3 期试验正面顶线结果

Panorama 试验达到主要终点及所有关键次要终点，显示第 12 周时安慰剂校正的 HAM-A 评分降低 5.1 分（p<0.0001，d=0.64），具有统计学意义。这是 DT120 ODT 获得的第三项正面 3 期结果，也是 GAD 适应症的第二项正面 3 期结果，进一步充实了计划于 2026 年第 4 季度召开的 pre-NDA 会议及 2027 年上半年 NDA 申报的监管资料包。

Scholar Rock：FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于SMA

FDA已授予ISEMBYLD全面批准，作为首个针对SMA患者（≥2岁，正在接受SMN2背景治疗）的肌肉靶向疗法。该批准基于III期SAPPHIRE研究数据，显示HFMSE量表上运动功能获得统计学显著改善。美国商业化上市现已启动，产品将在数日内发货。

TELO：Telomir-Zn在人/犬骨肉瘤中显示体外抗癌活性

俄亥俄州立大学新数据显示，Telomir-Zn在低浓度下抑制三种骨肉瘤细胞系（HOS、D17、Abrams）的生长。公司目前正在评估犬骨肉瘤体内研究，同时推进TNBC 1/2期项目，为潜在的双路径开发策略打开空间。