生物医药 · FDA 审批

Castle Biosciences：ACG 2026 数据显示 TissueCypher 可识别超出病理学范围的 BE 进展风险

在 ACG 2026 大会上展示的三项研究（两项病例报告、一项多中心队列研究）的新数据表明，TissueCypher 提供了客观的分子风险分层（例如高风险病例的 5 年进展概率分别为 62% 和 47%），与单独使用组织病理学或 PIB 评分相比，该方法使 96% 患者的治疗方案发生改变，支持对 Barrett 食管患者进行更早的干预或调整监测间隔。

JNJ TREMFYA (guselkumab) 在 ACG 2026 上显示克罗恩病亚组中一致的肛周瘘管缓解

来自 3 期 FUZION 研究的新的预先指定的分析显示，TREMFYA 与安慰剂相比，在包括既往生物制剂暴露、直肠炎和较高肠腔疾病活动性的难治亚组中，联合瘘管缓解率一致。这些在 ACG 2026 上呈现的数据，建立在主要第 24 周结果的基础上，其中 TREMFYA 达到高达 28% 的缓解，而安慰剂为 10%。

Savara 将在 CHEST 2026 上展示 Molgramostim IMPALA-2 和 IMPALA 数据

Savara 将在 CHEST 2026（10 月 18-21 日）展示来自 2/3 期 IMPALA 试验的新分析以及 molgramostim 在 aPAP 中的 3 期 IMPALA-2 开放标签期长期疗效和安全性数据的重播。公司还将与关键意见领袖和患者共同举办一场关于 aPAP 的学习剧场。

Bausch Health/Salix 将在 ACG 2026 上展示肝硬化临床路径试点研究

一项为期六个月的标准化肝硬化临床路径试点研究在五家社区胃肠病学诊所中显示，对五项基于指南的绩效指标的依从性有适度改善。研究结果将以海报形式在 2026 年 10 月 9 日至 14 日举行的美国胃肠病学会年度科学会议上展示。

REGENXBIO 将于 2026 年 10 月 20 日举办苏拉韦克治疗湿性 AMD 的投资者活动

REGENXBIO 将于 2026 年 10 月 20 日举办投资者活动，内容包括临床项目概述、关键意见领袖对 ATMOSPHERE 和 ASCENT 关键试验的观点，以及苏拉韦克在湿性 AMD 中的商业化准备情况。这是在 2026 年第四季度预期关键数据读出之前进行的。

Racura Oncology 清除 RC220 剂量递增至 100 mg/m2，在 HARNESS-1 1 期试验中

安全审查委员会在 1 队列中未观察到剂量限制性毒性后，清除 RC220 从 50 mg/m2 递增至与奥希替尼联合的下一个计划剂量水平 100 mg/m2。正在进行预筛选以招募 2 队列中的单名患者接受较高剂量。这是一个常规的 1 期剂量递增步骤，没有报告新的疗效数据。

Stoke Therapeutics 在 AAO 2026 大会上展示 STK-002 ADOA 数据

Stoke 在 AAO 2026 会议上展示了 STK-002 的临床前、自然病史（FALCON）和早期临床数据。正在进行的 1 期 OSPREY 试验已完成前两个队列的给药，第三个队列预计在 2026 年底前完成，后续队列的初步安全性和疗效数据预计将于 2027 年上半年公布。

BMY 宣布 RYZ101 用于 GEP-NETs 的 3 期 ACTION-1 试验取得积极的顶级结果

3 期 ACTION-1 试验评估了 RYZ101 (225Ac-DOTATATE) 与研究者选择的标准化疗方案相比，在接受 Lu177 基于疗法后进展的 SSTR+ GEP-NETs 患者中的疗效，通过盲法独立中央审查显示无进展生存期具有统计学显著性和临床意义的改善。安全性与已知特征一致。这是首个 α 同位素 (225Ac) 靶向放射性药物疗法的 3 期数据；RayzeBio 计划与 FDA 接触以推进后续提交步骤。

BMY Admilparant 3期 ALOFT-IPF 试验在 IPF 中达到主要终点

3期 ALOFT-IPF 试验达到了其主要终点，即在 60 毫克每日两次剂量下，与安慰剂相比，从基线到第 52 周的用力肺活量 (FVC) 绝对变化具有统计学显著改善；120 毫克剂量减缓了 FVC 下降，但未达到统计学显著性。Admilparant 显示出良好的安全性特征，不良事件导致的停药率低，与安慰剂相当。BMS 将评估完整数据，与监管机构接触以进行计划中的提交，并在未来的医学会议上展示详细结果；ALOFT-PPF 顶线结果预计仍在 2027 年初公布。

AbbVie 在 ACG 2026 上展示 SKYRIZI 用于克罗恩病的新 III 期 AFFIRM 和长期 FORTIFY 数据

AbbVie 展示了皮下注射 risankizumab 的新 III 期 AFFIRM 结果，与安慰剂相比，在未接受过高级疗法的克罗恩病患者中显示出更高的临床缓解和内镜应答率。来自 FORTIFY 和 SEQUENCE 的额外开放标签扩展数据表明，内镜愈合可持续至 144-148 周，包括在瘘管化疾病和不同疾病部位中。还重点介绍了 RINVOQ 在晚期克罗恩病中的真实世界证据。

Celltrion 将在 ACG 2026 大会上展示 ZYMFENTRA 分析结果

Celltrion 将于 10 月 13-14 日在 ACG 2026 会议上展示 ZYMFENTRA（infliximab-dyyb）的新事后分析和最新突破性分析。这些数据比较了回肠为主型克罗恩病中皮下注射与静脉注射 infliximab 的疗效，并评估了无论先前 ADA 状态如何，从静脉注射转为皮下注射后在克罗恩病和溃疡性结肠炎中的结果。

Mirum 将报告 LIVMARLI (maralixibat) 3 期 EXPAND 试验的顶级结果

Mirum 将于 2026 年 10 月 12 日主持投资者电话会议，分享 LIVMARLI (maralixibat) 3 期 EXPAND 研究在超罕见胆汁淤积性肝病中的顶级结果。这是首次披露这项随机、安慰剂对照试验评估 6 个月及以上患者（包括胆道闭锁患者）胆汁淤积性瘙痒的主要疗效和安全性数据。

默沙东在 AAO 2026 上展示 BRUNELLO 2b/3 期一年期瑞米格罗米结果

默沙东在 AAO 2026 会议上展示了关键 2b/3 期 BRUNELLO 试验中瑞米格罗米（MK-3000）治疗 DME 的一年期顶线数据。两种剂量均达到了主要终点，即在一年时平均 BCVA 变化方面对雷珠单抗的非劣效性，但在关键次要终点上未显示优效性；瑞米格罗米组观察到较高的 PDR 发生率和治疗中止率。这些结果支持在正在进行的 BAROLO 3 期研究中继续评估，并与监管机构进行讨论。

BioMarin 在 ASBMR 2026 年会上展示 VOXZOGO 新数据

BioMarin 将在 ASBMR 2026 年会上展示 13 项研究，包括 VOXZOGO 对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界生长影响的新事后影像学结果，以及骨强度数据、软骨发育不全 III 期结果和试验性 BMN 333。该公司最近提交了 VOXZOGO 用于软骨发育不全的补充新药申请，如果获批，可能于 2027 年推出。

Johnson & Johnson 在 2026 年秋季临床皮肤病学大会上展示 ICOTYDE（icotrokinra）2 年 III 期数据

Johnson & Johnson 在秋季临床皮肤病学大会上展示了 ICOTYDE（icotrokinra）新的 2 年 III 期 ICONIC-LEAD 结果。这些数据表明，成人及青少年斑块状银屑病患者在第 112 周时皮肤清除率（PASI 90 ≥72%、IGA 0/1 ≥70%）和症状改善率持续较高，安全性特征一致。

礼来在2026年秋季临床会议上展示Taltz + Zepbound来自TOGETHER-PsO的生物标志物数据

来自3b期TOGETHER-PsO试验的探索性生物标志物数据在2026年秋季临床皮肤病学会议上公布。与单独使用Taltz相比，Taltz和Zepbound联合使用早在第12周就对银屑病、免疫和代谢生物标志物产生了更广泛的变化。

Vertex 在 NACFC 展示 ALYFTREK 胰腺功能恢复数据

Vertex 展示了来自 ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）开放标签扩展研究的新的中期数据，该研究针对 2-5 岁囊性纤维化儿童。这些数据显示部分儿童的外分泌胰腺功能恢复，使他们能够停用胰酶替代疗法（PERT），而这在以前被认为是不可逆的。在北美囊性纤维化大会上还展示了关于 CFTR 调节剂的其他真实世界和临床证据。

relacorilant · NCT03604198 注册更新

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gedatolisib · NCT06757634 注册更新

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atirmociclib · NCT03424005 注册更新

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