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Ocugen 更新 OCU400 3 期 RP 试验设计、终点和时间表

Ocugen 完成了 OCU400 用于视网膜色素变性的 3 期 liMeliGhT 试验的 140 名患者入组。主要终点修订为使用 LDNA Lux Level 量表（≥2 lux 改善）的 12 个月视觉功能变化。 topline 数据现预计于 2027 年第 1 季度公布，BLA 提交目标为 2027 年第 2 季度。

Ocugen 将 OCU400 用于视网膜色素变性授权给 Roots Pharmaceutical 在中东和北非地区

Ocugen 授予 Roots Pharmaceutical 在中东和北非地区独家 OCU400 权利。该交易包括前期和开发付款高达 400 万美元、销售里程碑高达 2.55 亿美元以及 22% 特许权使用费；Ocugen 将负责制造供应。这扩大了修饰基因疗法的全球可及性，同时 Ocugen 继续其 3 期试验，预计 2027 年第一季度获得顶线数据。

Ocugen OCU410ST：2/3期入组完成；DMC修改随访方案

独立数据监查委员会建议继续按照方案开展OCU410ST在Stargardt病中的2/3期关键试验，仅修改为在全部研究人群中获得8个月的萎缩病灶大小随访数据。试验入组已完成。

Ocugen 获得 FDA RMAT 认定，用于 OCU410 治疗 GA

文件显示 OCU410 获得 FDA 再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗干性 AMD 继发的地理萎缩。RMAT 认定使该产品有资格获得优先审评和加速批准通道。这是一项监管里程碑，可加快 OCU410 的开发和审评进程。

OCGN: OCU400 Phase 3 liMeliGhT 入组完成；Q1 2027 顶线数据

OCU400 Phase 3 liMeliGhT 试验在广泛性视网膜色素变性患者中的入组现已完成。顶线数据预计于 2027 年第一季度公布，支持滚动 BLA 申报，目标时间为 2026 年第三季度，并有望于 2027 年获批。该试验是已知最大的 Phase 3 罕见病基因治疗研究，也是唯一一项广泛性 RP 基因非特异性注册试验。

Ocugen 报告 OCU410 用于 GA 的积极初步 2 期数据

该新闻稿披露了正在进行的 OCU410 2 期 ArMaDa 试验的 12 个月解剖学疗效具有统计学意义，显示病灶生长较对照组减少 46%。在 1/2 期共 60 名患者中未观察到与药物相关的严重不良事件。公司重申计划于 2026 年启动 3 期试验，并于 2028 年提交 BLA 申请。

OCU410ST GARDian3 入组率达50%；中期数据将于2026年年中公布

OCU410ST 的 2/3 期 GARDian3 试验入组率已达 50%，进度仍超前。EMA CHMP 确认接受单项美国试验用于 MAA 申报。50% 患者 8 个月的中期数据现定于 2026 年年中公布。