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Scholar Rock：FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于SMA

FDA已授予ISEMBYLD全面批准，作为首个针对SMA患者（≥2岁，正在接受SMN2背景治疗）的肌肉靶向疗法。该批准基于III期SAPPHIRE研究数据，显示HFMSE量表上运动功能获得统计学显著改善。美国商业化上市现已启动，产品将在数日内发货。

Scholar Rock Holding Corporation · FDA 批准 Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA 将 Isembyld (apitegromab-mstn) 列为 2026 年第 39 个新药批准，日期 2026-09-11：用于治疗正在接受 SMN2 靶向治疗的成人和 2 岁及以上儿科脊髓性肌萎缩症患者

Scholar Rock：FDA授予apitegromab用于FSHD的快速通道和孤儿药资格

FDA已授予apitegromab用于FSHD的快速通道和孤儿药资格。FORGE 2期试验已开始给药，评估10 mg/kg apitegromab与安慰剂在约60名遗传确诊FSHD成人中的疗效。

Scholar Rock：apitegromab BLA 审评继续推进，新增第二家灌装-完成设施；PDUFA 日期为 2026 年 9 月 30 日

FDA 对 apitegromab BLA 的审评现将仅使用第二家灌装-完成设施进行，Catalent Indiana 工厂因 OAI 分类已被移除。PDUFA 行动日期仍为 2026 年 9 月 30 日，公司表示已做好获批后立即在美国上市的准备。

Scholar Rock：apitegromab BLA 预计将于 2026 年 9 月 30 日前获得 FDA 决定

BLA 审评正在推进，涉及两个独立的灌装-完成设施，每个设施均代表独立的获批路径。第二家设施的数据包已提交并正在接受 FDA 审评。公司表示，一旦获批即可立即在美国上市，获批时间可能在 2026 年 9 月 30 日 PDUFA 日期前的任何时间。

Scholar Rock：apitegromab MAA 的 CHMP 意见推迟至 2026 年晚些时候

EMA 正在等待 FDA 对 Catalent Indiana 灌装-精加工设施的重新分类，然后再发布 CHMP 意见。如果重新分类完成，意见预计在 2026 年晚些时候发布；否则，Scholar Rock 将切换至其已纳入美国 BLA 的第二家灌装-精加工设施。

Scholar Rock：FDA接受apitegromab BLA；PDUFA日期定于2026年9月30日

FDA已接受apitegromab BLA，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），PDUFA行动日期为2026年9月30日。该申请涵盖两个灌装完成站点，其中一个（Catalent Indiana）已完成重新检查。公司已准备好在获批后立即在美国上市。

Scholar Rock 重新提交 apitegromab BLA 用于 SMA

Scholar Rock 在解决 2025 年 9 月与 Catalent Indiana 灌装-精制观察相关的 CRL 后，向 FDA 重新提交了 apitegromab BLA。重新提交包括第二家美国灌装-精制设施，并符合 2026 年 3 月 3 日 Type C 会议的 FDA 指导。FDA 受理预计在 30 天内，PDUFA 行动日期预计在 2026 年 9 月下旬。

Scholar Rock：计划在2026年Catalent复检后重新提交apitegromab BLA

文件显示，Scholar Rock计划在FDA成功复检Catalent Indiana工厂后重新提交apitegromab BLA，此前FDA会议建设性且未要求额外纠正措施。公司还表示，EMA MAA审查正在进行中，预计2026年年中做出决定，美国和欧洲获批后将于2026年上市。

Scholar Rock：apitegromab BLA 重新提交及美国上市预计在 2026 年

该公司现指引 2026 年 BLA 重新提交及美国上市（FDA 批准后），此前于 2025 年 9 月收到 CRL。FDA 已安排于 2026 年初与 Catalent Indiana（Novo Nordisk）召开会议，审查 Bloomington 灌装-完成设施的整改进展。EMA MAA 决定仍预计在 2026 年年中。

SRRK：印第安纳州Catalent收到FDA警告信，OAI分类后

FDA在2025年7月Form 483后向印第安纳州Catalent（Novo Nordisk）发出警告信；该设施检查被归类为官方行动指示。公司于2025年11月12日举行A类会议，仍指导BLA重新提交及apitegromab在SMA领域的2026年上市。

Scholar Rock 完成 apitegromab BLA 的 FDA A 类会议

Scholar Rock 于 2025 年 11 月 12 日与 FDA 就 SMA 的 apitegromab BLA 举行了建设性的 A 类会议。Catalent Indiana（诺和诺德）确认灌装完成设施整改工作正按计划进行，预计年底前做好重新检查准备。BLA 重新提交及美国上市现预计在 2026 年进行。

Scholar Rock 收到 FDA 关于 apitegromab 治疗 SMA 的 CRL

FDA 就 apitegromab 的 BLA 发出了完整回复函，仅提及在 Catalent Indiana 灌装-精制设施的观察结果。未提出任何疗效、安全性或药物活性物质问题。Scholar Rock 计划在 Catalent Indiana 解决这些观察结果后重新提交 BLA。

Scholar Rock, Inc. · 完整回复函 (BLA 761463)

FDA 于 2025-09-22 针对 BLA 761463 签发了完整回复函。