Scholar Rock：FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于SMA

FDA已授予ISEMBYLD全面批准，作为首个针对SMA患者（≥2岁，正在接受SMN2背景治疗）的肌肉靶向疗法。该批准基于III期SAPPHIRE研究数据，显示HFMSE量表上运动功能获得统计学显著改善。美国商业化上市现已启动，产品将在数日内发货。

关键事实

申报时间: 2026年9月14日 12:00
事件: FDA 批准
方向: 积极
公司: SRRKScholar Rock
资产: apitegromab
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
hfmse responders: 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement: 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population: >500 individuals across studies
extension enrollment: 98% of SAPPHIRE participants

来源摘录

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock宣布 FDA批准ISEMBYLD™（apitegromab-mstn），这是首款且唯一针对脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人的肌肉靶向治疗 2026年9月11日 · ISEMBYLD 获批用于所有正在接受生存运动神经元2（SMN2）靶向治疗的SMA成人及≥2岁儿童 · ISEMBYLD 推荐剂量10 mg/kg在接受SMN2靶向背景治疗的所有患者中，显示出Hammersmith功能运动量表-扩展版（HFMSE）这一金标准量表上2.2分的运动功能改善，具有临床意义且具有统计学意义（p = 0.0121*） · ISEMBYLD 显示34.2%的患者HFMSE评分提升≥3分，优于

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