MIRM Mirum

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Mirum 报告 zilurgisertib 用于儿童 FOP 的 PROGRESS 队列 2 积极的顶级结果

PROGRESS 队列 2 在第 24 周达到其疗效终点，显示 zilurgisertib 将总 HO 病灶体积减少 8.09 立方厘米（与安慰剂组 +9.14 立方厘米相比），在所有接受治疗的患者中预防了新的 HO 病灶，并改善了 CAJIS 关节活动度评分。安全性与队列 1 一致，没有新的信号。这些数据将支持在 2027 年上半年提交 sNDA，以将现有批准（年龄 ≥12 岁）扩展至 6 至 <12 岁的儿童。

Mirum 将报告 LIVMARLI (maralixibat) 3 期 EXPAND 试验的顶级结果

Mirum 将于 2026 年 10 月 12 日主持投资者电话会议，分享 LIVMARLI (maralixibat) 3 期 EXPAND 研究在超罕见胆汁淤积性肝病中的顶级结果。这是首次披露这项随机、安慰剂对照试验评估 6 个月及以上患者（包括胆道闭锁患者）胆汁淤积性瘙痒的主要疗效和安全性数据。

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Mirum Pharmaceuticals：FDA 批准 Atebrioz（zilurgisertib）用于 FOP

FDA 已批准 Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少 12 岁及以上成人和儿童纤维发育不良性骨化进行性患者新异位骨化的体积。这是 FOP 的第三种获批治疗药物。

Mirum 将报告 Brelovitug 用于 HDV 的 3 期 AZURE-1 试验主要结果

Mirum 将于 2026 年 9 月 28 日的投资者电话会议上发布 Brelovitug 用于慢性丁型肝炎的 3 期 AZURE-1 研究的主要结果以及 2b 期部分的 48 周数据。这标志着该资产在其关键试验中的首次临床疗效读出。

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA 批准 Atebrioz (zilurgisertib)

FDA 将 Atebrioz (zilurgisertib) 列为 2026 年新型药物批准第 44 号，日期为 2026-09-25：用于减少 12 岁及以上成人和儿科纤维发育不良性骨化症患者总异位骨化的体积

Mirum 获得 zilurgisertib 授权许可；FDA 设定 2026 年 9 月 26 日 PDUFA 日期

Mirum 从 Incyte 获得 zilurgisertib 的全球独家权利，用于 FOP。FDA 已受理 NDA 并授予优先审评，PDUFA 日期为 2026 年 9 月 26 日。该申报由关键性 2 期 PROGRESS 研究支持。

Mirum：VISTAS 2b期volixibat在PSC中达到主要终点

VISTAS 2b期研究达到主要终点，显示PSC中重度瘙痒患者瘙痒评分较安慰剂组改善1.64分（p<0.0001），具有统计学意义。公司计划于2026年夏季与FDA召开pre-NDA会议，并于2026年下半年提交NDA。另一项PBC的VANTAGE 2b期研究顶线数据现预计于2027年第一季度公布。

Mirum 完成 EXPAND 3 期 maralixibat 研究入组

Mirum 宣布完成 EXPAND 3 期研究入组，该研究评估 maralixibat 用于其他罕见胆汁淤积性肝病所致胆汁淤积性瘙痒。研究旨在支持当前 Alagille 综合征和 PFIC 适应症之外的潜在标签扩展。顶线数据预计于 2026 年第四季度公布。

Mirum 起诉四家 ANDA 申报方侵犯 Livmarli 专利

Mirum 在特拉华地区法院对 Sandoz、Annora、Zydus 和 Zenara 提起专利侵权诉讼，原因是这些公司提交了 Livmarli 仿制药的 ANDA 申请。该诉讼将触发自动 30 个月的禁令，阻止 FDA 最终批准仿制药，直至最后一份被主张的橙皮书专利到期。

Mirum 通过 Bluejay 交易收购 brelovitug（HDV）；Phase 3 顶线数据将于 2026 年下半年公布

Mirum 签署了一份最终协议收购 Bluejay Therapeutics，获得 brelovitug 的全球权利，这是一种用于 HDV 的 Phase 3 单克隆抗体。AZURE 注册性项目继续招募，顶线数据现定于 2026 年下半年公布，可能于 2027 年提交 BLA。

Mirum 收到 Livmarli（马拉昔巴特）的 Paragraph IV 通知

山德士提交了 ANDA，寻求批准 Livmarli 的仿制药版本，并证明橙皮书列出的五项专利无效、不可执行或未被侵犯。Mirum 计划在 45 天内提起诉讼，这将触发 30 个月的暂缓期，阻止 ANDA 获得 FDA 最终批准。