PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics 收购用于 Fabry 病的 ST-920；BLA 提交预计于 2026 年第四季度

PTC Therapeutics 以 1.11 亿美元预付款加最高 1 亿美元监管里程碑付款的价格，从 Sangamo 收购了用于 Fabry 病的 ST-920 AAV 基因治疗项目。该公司现在预计将于 2026 年第四季度完成 BLA 提交，并有望获得加速批准并于 2027 年实现商业化推出。

sepiapterin · NCT06302348 注册更新

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ataluren · NCT01247207 注册更新

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votoplam · NCT07326709 注册更新

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PTC Therapeutics 完成对来自 Sangamo 的 ST-920 的收购

PTC Therapeutics 完成了对 ST-920 的收购，这是一种来自 Sangamo Therapeutics 的 BLA 阶段 Fabry 病基因疗法。该公司现在预计将于 2026 年第四季度完成 BLA 提交。

PTC Therapeutics 完成对 ST-920（isaralgagene civaparvovec）的收购，用于法布里病

PTC Therapeutics 完成了对 Sangamo 的 ST-920 的收购。加速批准的滚动 BLA 提交预计将于 2026 年第四季度完成。该资产已获得 FDA 孤儿药、快速通道和 RMAT 指定。

PTC Therapeutics 将收购用于 Fabry 病的 ST-920 AAV 基因疗法

PTC Therapeutics 签署了一项资产购买协议，以 1.11 亿美元首付款加上最高 1 亿美元的或有里程碑付款（与 FDA 加速批准和完全批准挂钩）收购 Sangamo 的 ST-920 AAV 基因疗法项目，用于治疗 Fabry 病。该交易需获得破产法院批准，批准日期定于 2026 年 9 月 10 日，并满足其他惯常成交条件，目标成交日期为 2026 年 10 月 15 日。

PTC 将收购 ST-920 法布里基因疗法；计划于 2026 年 Q4 提交 BLA

PTC 被选为中标方，从 Sangamo 收购 ST-920，这是一款处于 BLA 阶段的 AAV 基因疗法，用于治疗法布里病。公司计划在 2026 年 Q4 完成滚动 BLA 提交，以加速批准，利用现有的罕见病基础设施。该收购仍需获得破产法院批准及其他交割条件，预计在 2026 年 Q3 末或 Q4 初完成。

PTCT：votoplam在HD中的PIVOT-HD 24个月积极顶线结果

PTC报告了votoplam的PIVOT-HD扩展研究24个月中期分析的积极顶线结果，显示在10 mg剂量下cUHDRS有剂量依赖性获益，疾病进展减缓52%，且安全性持续良好。这些数据支持由Novartis领导的正在进行的全球3期INVEST-HD研究，首例患者给药将触发2026年Q2向PTC支付5000万美元里程碑付款，PTC和Novartis现在将就潜在监管互动达成一致。

PTC Therapeutics在收到FDA反馈后撤回Translarna的NDA

PTC has withdrawn its NDA resubmission for Translarna (ataluren) in nonsense mutation DMD. FDA indicated the submitted data are unlikely to meet the substantial evidence of effectiveness threshold. The withdrawal ends the current U.S. regulatory review path for the product.

PTC Therapeutics 安排于 2025 年 12 月 2 日举办研发日

PTC 将于 2025 年 12 月 2 日在纽约举办研发日活动。该活动预计将提供 Sephience 上市及管线项目（包括 votoplam 和 vatiquinone）的更新。

PTC Therapeutics, Inc. · 完整回复函 (NDA 220049)

FDA 于 2025-08-18 签发 NDA 220049 的完整回复函。