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isaralgagene civaparvovec · PTC Therapeutics (PTCT)

适应症
法布里病
别名
ST-920
公司PTCTPTC Therapeutics

PTC Therapeutics Inc是一家生物制药公司,致力于为患有罕见病的儿童和成人发现、开发和商业化临床上差异化的药物。其多元化的治疗组合包括多个商业化产品和处于不同开发阶段(包括发现、研究和临床阶段)的产品候选药物,专注于开发针对神经学和新陈代谢相关罕见病的多种治疗领域的创新疗法。公司将其业务和管理视为一个运营分部:生命科学,专注于发现、开发和商业化公司为罕见病患者提供益处的临床差异化药物。

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2026年8月28日
20:06
PTCTPTC Therapeutics

PTC Therapeutics 将收购用于 Fabry 病的 ST-920 AAV 基因疗法

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已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT040462241/2 期已完成2025年4月10日3618 个研究中心中 9 个位于美国

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