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重大申请已提交
PTC Therapeutics 完成对 ST-920（isaralgagene civaparvovec）的收购，用于法布里病
PTC Therapeutics 完成了对 Sangamo 的 ST-920 的收购。加速批准的滚动 BLA 提交预计将于 2026 年第四季度完成。该资产已获得 FDA 孤儿药、快速通道和 RMAT 指定。
关键事实
- 申报时间
- 2026年9月21日 20:34
- 事件
- 申请已提交
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
来源摘录
EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC 完成对 ST-920 法布里病基因疗法的收购 – 预计于 2026 年第四季度完成 BLA 提交 – 新泽西州沃伦，2026 年 9 月 21 日 – PTC Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PTCT）今天宣布已完成此前宣布的与 Sangamo Therapeutics, Inc. 的协议，以收购 ST-920 —— 这是一种处于 BLA 阶段、一次性给药的 AAV 基因疗法，用于治疗法布里病。向 FDA 提交 ST-920 的滚动 BLA 以获得加速批准预计将于 2026 年第四季度完成。 “我们的团队期待完成 ST-920 的 BLA 提交，并有可能为法布里病社区带来一种一次性给药、安全有效且持久的疾病治疗方法，以解决慢性酶替代疗法的局限性，”