原始来源记录
决策级顶线结果
PTCT：votoplam在HD中的PIVOT-HD 24个月积极顶线结果
PTC报告了votoplam的PIVOT-HD扩展研究24个月中期分析的积极顶线结果，显示在10 mg剂量下cUHDRS有剂量依赖性获益，疾病进展减缓52%，且安全性持续良好。这些数据支持由Novartis领导的正在进行的全球3期INVEST-HD研究，首例患者给药将触发2026年Q2向PTC支付5000万美元里程碑付款，PTC和Novartis现在将就潜在监管互动达成一致。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics提供公司更新 并报告2026年第一季度财务业绩 – 2026年第一季度总收入2.73亿美元，其中产品收入2.26亿美元，支持上调2026年全年指引 – – Global Sephience™ (sepiapterin)全球上市势头持续，2026年第一季度收入1.25亿美元，环比增长36% – – votoplam的PIVOT-HD扩展研究24个月中期分析取得积极顶线结果，支持正在进行的全球3期INVEST-HD研究及潜在监管互动 – – 基于FDA反馈，vatiquinone开放标签注册研究将于2026年Q3启动 – WARREN, N.J., May 7, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NAS