RARE Ultragenyx

Ultragenyx 与 Navinta 就 DOJOLVI 专利诉讼达成和解，从 2033 年起授予仿制药许可

Ultragenyx 和 Baylor Research Institute 与 Navinta 就其 DOJOLVI（triheptanoin）仿制药 ANDA 的专利诉讼达成和解。Navinta 获得非独占、免版税许可，可从 2033 年 1 月 1 日（或如果授予儿科独占权则为 2033 年 7 月 1 日）开始销售其仿制药。其他与 ANDA 相关的专利诉讼仍处于待决状态。

pariglasgene brecaparvovec · NCT05139316 注册更新

入组：49 → 52；primary_outcomes: ['从基线到第 48 周每日玉米淀粉摄入量的百分比变化'] → ['主要研究：从基线到第 48 周每日玉米淀粉摄入量（克）的百分比变化', '日本队列：从基线到第 48 周每日玉米淀粉摄入量（克）的百分比变化']

setrusumab · NCT05125809 注册更新

国家：{'total_sites': 44, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 43, 'us_sites': 22}

Ultragenyx 获得 FDA 对 FAYUVI (UX111) 用于 MPS IIIA 的批准

FDA 授予 FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111）对 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）儿科患者的常规完全批准。这是该适应症的首个获批治疗，也是 Ultragenyx 的第二个基因疗法批准。该公司还获得了一张优先审查券。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA 批准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr）

FDA 的 Purple Book 将 BLA 125858（GENGLYCOS，pariglasgene brecaparvovec-opnr；Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.，CBER）列为已于 2026-08-19 获批。

Ultragenyx 与 Esjay 就 DOJOLVI 专利诉讼达成和解

Ultragenyx 和 Baylor Research Institute 与 Esjay 就 ANDA 专利诉讼达成和解，授予 Esjay 从 2033 年 1 月 1 日（如果获得儿科独占权，则为 2033 年 7 月 1 日）起以免版税许可销售通用 triheptanoin (DOJOLVI)。针对其他 ANDA 申报者的类似诉讼仍在进行中。

Ultragenyx：DTX401 PDUFA 定于 2026 年 8 月 23 日

FDA 已受理 DTX401 BLA 用于 GSDIa，并指定 PDUFA 行动日期为 2026 年 8 月 23 日。同时还为 MPS IIIA 的 UX111 BLA 设定了第二个 PDUFA 日期 2026 年 9 月 19 日。这两个即将到来的行动日期是该公司基因治疗管线的下一个监管里程碑。

Ultragenyx：FDA接受UX111 BLA，设定PDUFA日期为2026年9月19日

FDA接受了UX111（rebisufligene etisparvovec）重新提交的BLA，用于MPS IIIA的加速批准，并指定了2026年9月19日的PDUFA行动日期。重新提交包含长达八年的随访数据，显示出与自然病史相比的持久临床改善。

Ultragenyx 收到 UX111 BLA 重新提交的 IRL

该公司收到其 2026 年 1 月重新提交的 UX111 BLA 的不完整回复函，要求提供额外的 CMC 文档。公司计划在进一步的重新提交中提供所要求的信息。

Ultragenyx 重新提交 UX111 BLA；PDUFA 预计 2026 年第三季度

Ultragenyx 已重新提交 UX111 的 BLA，寻求加速批准。FDA 预计将在六个月内完成审查，PDUFA 日期定于 2026 年第三季度。支持重新提交的长期临床数据也已披露。

Ultragenyx：DTX401 PDUFA日期定于2026年第三季度

DTX401的BLA滚动提交已于2025年12月完成。FDA现已指定PDUFA目标行动日期为2026年第三季度，为该款用于GSDIa的AAV基因疗法潜在获批确立了清晰的监管时间表。

Ultragenyx 完成 DTX401 在 GSDIa 的滚动 BLA 提交

Ultragenyx 已完成 DTX401（pariglasgene brecaparvovec）针对 GSDIa 向 FDA 的滚动 BLA 提交。该提交现已包含最终 CMC 模块，此前非临床和临床模块已于 2025 年 8 月提交。该申请基于 Phase 3 GlucoGene 数据，显示 52 名接受治疗的患者玉米淀粉摄入量减少、血糖维持正常以及生活质量改善。

Ultragenyx:UX143第3期Orbit/Cosmic研究的最终分析预计于2025年底公布

该文件指出，setrusumab (UX143) 在成骨不全症中的 Phase 3 Orbit 和 Cosmic 研究正在推进，最终分析将在患者接受治疗至少 18 个月后进行。这些研究的数据预计在 2025 年底左右公布。