STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics：与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行

该公司宣布与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行，以在计划中的滚动式美国 NDA 提交前，就 zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的数据包和统计分析计划达成一致。此次会议是滚动 NDA 于 2027 年第一季度开始前的下一次正式监管互动。

Stoke 完成 EMPEROR 3 期 zorevunersen Dravet 综合征入组

Stoke 宣布 EMPEROR 研究 zorevunersen 完成 162 例患者入组。公司计划于 2027 年第一季度启动滚动式美国 NDA 申报，3 期数据预计 2027 年第三季度读出，以在 2027 年下半年完成申报。

Stoke：Phase 3 EMPEROR 入组完成预计在 2026 年 6 月

该文件更新了 Phase 3 EMPEROR 研究的进度：在美国、英国和日本入组约 150 名患者的计划现预计于 2026 年 6 月完成，数据读出时间指导为 2027 年年中，以支持从 2027 年第一季度开始滚动提交 NDA。同时还公布了新的 4 年 OLE 数据，显示出持久的癫痫发作减少以及认知/行为方面的统计学显著改善，但未提及监管决定或 PDUFA 日期。

Stoke 加速 EMPEROR 3 期入组及 zorevunersen 读出

该公司现预计将于 2026 年第二季度完成 150 名患者的入组，将 EMPEROR 3 期数据读出提前至 2027 年年中。滚动 NDA 提交计划于 2027 年上半年启动。突破性疗法认定下的 FDA 持续讨论仍在探索加速路径。