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Stoke Therapeutics 更新 zorevunersen 用于 Dravet 综合征的 3 期 EMPEROR 试验进展和 FDA 一致意见

Stoke 报告称，在 zorevunersen 的 3 期 EMPEROR 研究中，约 110 名（共 162 名）患者已达到第 28 周主要终点，数据读出目前预计在 2027 年第三季度，计划的美国 NDA 提交在 2027 年下半年。FDA 会议一致同意使用多成分 Vineland-3 评估作为关键次要认知和行为终点。STK-002 在 ADOA 中的 1 期数据预计在 2027 年上半年公布。

zorevunersen · NCT06872125 注册研究更新

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Stoke Therapeutics 在 AAO 2026 大会上展示 STK-002 ADOA 数据

Stoke 在 AAO 2026 会议上展示了 STK-002 的临床前、自然病史（FALCON）和早期临床数据。正在进行的 1 期 OSPREY 试验已完成前两个队列的给药，第三个队列预计在 2026 年底前完成，后续队列的初步安全性和疗效数据预计将于 2027 年上半年公布。

Stoke Therapeutics 将在 AAO 2026 年会上展示 STK-002 OSPREY 1 期数据

Stoke 将在 10 月 11 日举行的 AAO 2026 年会上展示 STK-002（一种上调 OPA1 的 ASO）的临床前数据以及正在进行的 OSPREY 1 期研究的进展。头两个队列的给药已完成，第三个队列预计在 2026 年底前完成；治疗剂量队列（3 和 4）的初步安全性和疗效数据预计在 2027 年上半年公布。这是一项早期临床更新，对监管路径没有改变。

Stoke Therapeutics 与 FDA 就 Zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的 NDA 计划和 Vineland-3 分析达成一致

Stoke 完成了一次成功的 FDA 会议，就 zorevunersen 的拟议美国 NDA 达成一致，包括使用四个预先指定的 Vineland-3 子域（表达性沟通、接受性沟通、人际关系、个人技能）的多成分 MMRM 分析作为 Phase 3 EMPEROR 研究中认知和行为的关键次要终点。该公司现在预计 Phase 3 EMPEROR 读数将在 2027 年第三季度进行，随后在 2027 年下半年提交 NDA。这基于 FDA、临床医生和护理人员的反馈更新了适应性功能终点的统计分析方法。

Stoke Therapeutics 任命 Bo Cumbo 加入董事会，预计 Zorevunersen 于 2028 年初获得 FDA 批准

Stoke 任命 Bo Cumbo 加入其董事会，以增加 zorevunersen 的商业化专业知识。公司预计 zorevunersen 有可能于 2028 年初获得 FDA 批准并实现商业化。Zorevunersen 目前处于 Dravet 综合征的 3 期试验中，已获得突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病认定。

Stoke Therapeutics：与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行

该公司宣布与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行，以在计划中的滚动式美国 NDA 提交前，就 zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的数据包和统计分析计划达成一致。此次会议是滚动 NDA 于 2027 年第一季度开始前的下一次正式监管互动。

Stoke 完成 EMPEROR 3 期 zorevunersen Dravet 综合征入组

Stoke 宣布 EMPEROR 研究 zorevunersen 完成 162 例患者入组。公司计划于 2027 年第一季度启动滚动式美国 NDA 申报，3 期数据预计 2027 年第三季度读出，以在 2027 年下半年完成申报。

Stoke：Phase 3 EMPEROR 入组完成预计在 2026 年 6 月

该文件更新了 Phase 3 EMPEROR 研究的进度：在美国、英国和日本入组约 150 名患者的计划现预计于 2026 年 6 月完成，数据读出时间指导为 2027 年年中，以支持从 2027 年第一季度开始滚动提交 NDA。同时还公布了新的 4 年 OLE 数据，显示出持久的癫痫发作减少以及认知/行为方面的统计学显著改善，但未提及监管决定或 PDUFA 日期。

Stoke 加速 EMPEROR 3 期入组及 zorevunersen 读出

该公司现预计将于 2026 年第二季度完成 150 名患者的入组，将 EMPEROR 3 期数据读出提前至 2027 年年中。滚动 NDA 提交计划于 2027 年上半年启动。突破性疗法认定下的 FDA 持续讨论仍在探索加速路径。