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Stoke Therapeutics Inc 是一家生物技术公司,致力于通过利用人体潜力,利用 RNA 药物恢复蛋白质表达。Stoke 凭借其专有的 TANGO(靶向核基因输出增强)方法,正在开发反义寡核苷酸 (ASO),以选择性地恢复天然存在的蛋白质水平。其在研的首个药物 zorevunersen 已显示出对 Dravet 综合征患者的疾病改良潜力。该公司提供专注于多个靶点(包括中枢神经系统和眼部基因单倍体剂量不足疾病)的早期项目,以一种不区分突变的方式上调潜在疾病基因的蛋白质表达。
最新在前。
Stoke Therapeutics 更新 zorevunersen 用于 Dravet 综合征的 3 期 EMPEROR 试验进展和 FDA 一致意见
Stoke Therapeutics 与 FDA 就 Zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的 NDA 计划和 Vineland-3 分析达成一致
Stoke Therapeutics 任命 Bo Cumbo 加入董事会,预计 Zorevunersen 于 2028 年初获得 FDA 批准
| 登记编号 | 阶段 | 状态 | 主要完成日期 | 入组人数 | 研究中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06872125 | 3 期 | 进行中,不再招募 | 2027年3月1日 | 170 | 61 个研究中心中 28 个位于美国 |
| NCT04442295 | 1/2 期 | 已完成 | 2023年11月14日 | 62 | 18 个研究中心中 18 个位于美国 |
| NCT04740476 | 2 期 | 进行中,不再招募 | 2029年3月31日 | 60 | 17 个研究中心中 17 个位于美国 |
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