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Stoke Therapeutics：与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行

该公司宣布与 FDA 的 NDA 前会议定于 2026 年下半年举行，以在计划中的滚动式美国 NDA 提交前，就 zorevunersen 治疗 Dravet 综合征的数据包和统计分析计划达成一致。此次会议是滚动 NDA 于 2027 年第一季度开始前的下一次正式监管互动。

FDA批准LEQEMBI IQLIK（lecanemab-irmb）皮下起始给药

FDA批准了每周一次皮下注射lecanemab-irmb（LEQEMBI IQLIK）的sBLA，作为早期阿尔茨海默病的起始剂量。这提供了首个用于起始和维持治疗的居家自动注射器选项，允许患者在整个治疗过程中在静脉注射和皮下注射之间切换。美国上市计划于2026年8月下旬进行。

Stoke 完成 EMPEROR 3 期 zorevunersen Dravet 综合征入组

Stoke 宣布 EMPEROR 研究 zorevunersen 完成 162 例患者入组。公司计划于 2027 年第一季度启动滚动式美国 NDA 申报，3 期数据预计 2027 年第三季度读出，以在 2027 年下半年完成申报。

Biogen 的 salanersen 获得 FDA 突破性疗法认定，用于 SMA

FDA 基于 1b 期探索性数据授予 salanersen 用于 SMA 的突破性疗法认定。该认定认可其相比现有疗法可能具有实质性改善，并加速开发与审评。Biogen 正在推进三项全球 3 期研究（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR），以支持该资产的监管路径。

UCB/百健公布达哌珠单抗聚乙二醇在系统性红斑狼疮中的阳性PHOENYCS GO 3期结果

《柳叶刀》发表确认3期PHOENYCS GO研究在第48周达到主要终点，显示达哌珠单抗聚乙二醇联合SOC与安慰剂联合SOC相比，BICLA应答具有统计学意义。这些数据支持继续开发以及正在进行的确认性3期PHOENYCS FLY试验，该试验目前正在招募患者。

Biogen：CELIA 2期研究顶线结果显示diranersen可降低tau并带来认知获益

CELIA 2期研究达到关键次要和探索性终点，显示脑脊液tau和tau-PET病理显著降低，且在所有剂量下均减缓临床衰退，尤其在60 mg q24w组。尽管主要终点（76周CDR-SB剂量反应）未达到，但数据提供了首个随机2期证据，证明靶向tau的ASO可在早期阿尔茨海默病中同时影响生物标志物和认知，促使Biogen推进该项目进入注册性开发。

卫材/渤健：FDA 将 LEQEMBI IQLIK sBLA 审评延期 3 个月

FDA 已将 LEQEMBI IQLIK sBLA 的审评期限延长三个月。新闻稿中未提及新的 PDUFA 目标行动日期。这将推迟针对早期阿尔茨海默病每周一次皮下注射起始剂型的潜在批准决定。

Stoke：Phase 3 EMPEROR 入组完成预计在 2026 年 6 月

该文件更新了 Phase 3 EMPEROR 研究的进度：在美国、英国和日本入组约 150 名患者的计划现预计于 2026 年 6 月完成，数据读出时间指导为 2027 年年中，以支持从 2027 年第一季度开始滚动提交 NDA。同时还公布了新的 4 年 OLE 数据，显示出持久的癫痫发作减少以及认知/行为方面的统计学显著改善，但未提及监管决定或 PDUFA 日期。

Stoke 加速 EMPEROR 3 期入组及 zorevunersen 读出

该公司现预计将于 2026 年第二季度完成 150 名患者的入组，将 EMPEROR 3 期数据读出提前至 2027 年年中。滚动 NDA 提交计划于 2027 年上半年启动。突破性疗法认定下的 FDA 持续讨论仍在探索加速路径。

Biogen, Inc. · 完整回复函 (NDA 209531/S-016)

FDA 于 2025-09-22 针对 NDA 209531/S-016 签发了完整回复函。

Biogen Inc. · FDA 批准 Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb)

FDA的紫皮书将BLA 761375 (Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb; Eisai, Incorporated, CDER)列为已于2025-08-29获得许可。