UTHR United Therapeutics

United Therapeutics 获得 FDA 对 PAH 中 Treprostinil-Iloprost SMI 1 期试验的批准

United Therapeutics 宣布其 IND 获得 FDA 批准，可在健康志愿者中启动 Treprostinil-Iloprost SMI 的 1 期开放标签单剂量递增研究。公司计划如果 1 期试验成功，则于 2027 年在 PAH 患者中启动后续 2 期研究。这标志着这种试验性按需吸入前列环素联合疗法的临床试验开始。

United Therapeutics 在休斯顿开设第三家指定无病原体异种移植生产设施

United Therapeutics 在休斯顿开设了其第三家指定无病原体异种移植生产设施，以 Griffith 医生和 Montgomery 医生命名。这三家设施将支持正在进行的临床试验（EXPAND、EXTEND、EXPRESS），并在潜在的 BLA 批准后实现 UKidney、UThymoKidney 和 UHeart 的规模化商业生产。

United Therapeutics 获得 FDA 对 Treprostinil SMI 用于 PH-COPD 的 2 期 SUMMIT 试验的批准

FDA 批准了 IND，允许 United Therapeutics 开始 2 期 SUMMIT 试验，该试验评估约 40 名 PH-COPD 患者使用 treprostinil SMI 的安全性、耐受性、运动能力和 NT-proBNP。成功的 2 期试验将导致 2028 年开展 3 期注册研究，这可能成为该适应症的首个获批疗法。

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主要结局：['Change in Absolute FVC from Baseline to Week 52'] → ['Change in Absolute FVC From Baseline to Week 52']

Liquidia 与 United Therapeutics 达成所有诉讼和解，YUTREPIA 继续在 PAH 市场销售

Liquidia 与 United Therapeutics 达成全球和解，解决了包括专利侵权、商业秘密、违约和反垄断索赔在内的所有六起未决诉讼。作为协议的一部分，Liquidia 将在 2026-2027 年分期支付净额 3.807 亿美元，不会就最近关于 '327 专利' 的法院裁决提出上诉，已提交标签补充申请以从 YUTREPIA 中移除 PH-ILD 适应症，并将停止对 PH-ILD 的推广，同时保持 PAH 的不间断商业化。该和解为 YUTREPIA 在 PAH 中的监管和商业确定性提供了保障，而不改变其已批准的地位或其他适应症的正在进行的开发计划。

United Therapeutics 将在 CHEST 2026 大会上展示 Ralinepag 和 Treprostinil 数据

United Therapeutics 将在 CHEST 2026 年会（2026 年 10 月 18-21 日）展示来自 ralinepag 用于 PAH 的 3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的新的亚组数据，以及 TETON-2、PHINDER 和 DeciPHer-ILD 分析。该公司还将主办一场关于 PH-ILD 筛查的专题研讨会。ralinepag 用于 PAH 的 NDA 和雾化 treprostinil 用于 IPF 的 sNDA 已被 FDA 接受，但仍在审查中。

treprostinil · NCT04905693 注册更新

国家：{'total_sites': 193, 'us_sites': 84} → {'total_sites': 190, 'us_sites': 81}

United Therapeutics 在专利诉讼中针对 Liquidia 的 Treprostinil PH-ILD 用法胜诉

法院裁定 Liquidia 侵犯了 UTHR 的 '327 专利中两项权利要求，该专利涵盖用于 PH-ILD 的吸入性曲前列环素，通过销售 Yutrepia。UTHR 预计 FDA 会下令撤回 Yutrepia 用于 PH-ILD 的 NDA 批准，可能将其从市场上移除直至标签变更，并可能要求赔偿。

Liquidia (LQDA) 地区法院对 YUTREPIA 的 PH-ILD 适应症作出不利裁决

地区法院裁定 '327 专利的两项权利要求有效且被侵权，特别是那些涵盖用吸入性曲前列环素治疗 PH-ILD 患者的权利要求。Liquidia 打算补充其 NDA 以从 YUTREPIA 的标签中删除 PH-ILD，并正在考虑所有上诉选项。

United Therapeutics：VRBPAC 将于 2026 年 5 月 28 日召开会议，讨论 COVID-19 疫苗配方选择

疫苗和相关生物制品咨询委员会 (VRBPAC) 已安排于 2026 年 5 月 28 日召开会议。该委员会将讨论并就美国使用的 2026-2027 年度 COVID-19 疫苗配方选择提出建议。

Liquidia：FDA授予YUTREPIA用于SSc-RP快速通道资格

FDA授予YUTREPIA用于SSc-RP快速通道资格，认可其未满足的医疗需求。Liquidia将于2026年第四季度启动IIa期RE-WARM研究，在约75名成人中评估安全性与药效动力学。

United Therapeutics：FDA接受IPF用雾化Tyvaso的sNDA

FDA已接受雾化Tyvaso（曲前列尼尔）治疗IPF的补充NDA，启动正式审评周期。该机构预计将于2027年4月底完成审评。若获批，雾化Tyvaso将成为IPF首款也是唯一一款吸入型抗纤维化疗法。

United Therapeutics：FDA接受ralinepag治疗PAH的NDA，PDUFA日期定于2027年6月

FDA已接受ralinepag的NDA，并指定PDUFA目标行动日期为2027年6月24日。该申请基于Phase 3 ADVANCE OUTCOMES试验，该试验显示与安慰剂相比，临床恶化风险降低55%。

United Therapeutics：FDA 批准美国首款冻干血浆产品

FDA 已授予 Ezplaz 冻干血浆完整许可，这是美国首个获批的此类产品。该批准为常规血浆不可用时的成年患者提供了一种新的血浆选择，将该资产从研究状态转为可商业许可状态。

United Therapeutics 获得 FDA 对 LungFX EVLP 设备的 PMA 批准

FDA 授予 LungFX 设备上市前批准（PMA），用于集中式体外肺灌注（ex vivo lung perfusion），适用于无法通过直接获取直接用于移植的供体肺。该设备是首个专门批准用于集中式设施的设备，扩大了移植项目的使用范围，无需现场 EVLP 能力。Lung Bioengineering 预计于 2027 年将 LungFX 纳入其服务。

United Therapeutics 获得 FDA 批准开展 UHeart 异种移植试验

FDA 已批准该公司的 IND 申请，启动 EXPRESS 临床研究，最多招募两名初始受试者，接受 10 基因编辑的 UHeart。该研究设计为无缝 Phase 1/2/3 试验，旨在生成支持未来 BLA 申报的数据。第二名受试者的入组及任何扩展将取决于 FDA 对先前移植的安全性和有效性数据的审查。

United Therapeutics 获得 miroliverELAP 治疗 ALF 的 RMAT 认定

FDA 授予 miroliverELAP RMAT 认定，这是一款用于急性肝衰竭的体外生物工程肝脏辅助产品。该认定提供强化 FDA 指导、优先审评和滚动审评资格，以及潜在的加速批准途径。新闻稿中未提及 PDUFA 日期或其他未来里程碑。

United Therapeutics：TETON-1 3期IPF试验达到主要终点

TETON-1达到主要终点，即52周绝对FVC变化，治疗效果比安慰剂高130.1 mL（p<0.0001）。公司计划在2026年夏季末提交补充NDA，申请将雾化Tyvaso的IPF适应症扩大，并请求优先审评。

United Therapeutics：ralinepag 在 3 期试验中将 PAH 恶化风险降低 55%

ADVANCE OUTCOMES 3 期试验达到主要终点，显示临床恶化事件较安慰剂减少 55%。United Therapeutics 计划在 2026 年下半年提交 ralinepag 的 NDA，将这款每日一次的口服前列环素定位为 PAH 潜在的新标准治疗。

Liquidia：YUTREPIA（曲前列尼尔）获FDA全面批准推动Q3盈利

文件确认YUTREPIA于2025年5月23日获得FDA全面批准，并于2025年6月在美国正式上市。这是该产品首个完整季度的销售，净收入达5170万美元，实现经营盈利。该批准涵盖PAH和PH-ILD适应症，以改善运动能力。