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United Therapeutics：FDA接受IPF用雾化Tyvaso的sNDA

FDA已接受雾化Tyvaso（曲前列尼尔）治疗IPF的补充NDA，启动正式审评周期。该机构预计将于2027年4月底完成审评。若获批，雾化Tyvaso将成为IPF首款也是唯一一款吸入型抗纤维化疗法。

United Therapeutics：FDA接受ralinepag治疗PAH的NDA，PDUFA日期定于2027年6月

FDA已接受ralinepag的NDA，并指定PDUFA目标行动日期为2027年6月24日。该申请基于Phase 3 ADVANCE OUTCOMES试验，该试验显示与安慰剂相比，临床恶化风险降低55%。

United Therapeutics：FDA 批准美国首款冻干血浆产品

FDA 已授予 Ezplaz 冻干血浆完整许可，这是美国首个获批的此类产品。该批准为常规血浆不可用时的成年患者提供了一种新的血浆选择，将该资产从研究状态转为可商业许可状态。

United Therapeutics 获得 FDA 对 LungFX EVLP 设备的 PMA 批准

FDA 授予 LungFX 设备上市前批准（PMA），用于集中式体外肺灌注（ex vivo lung perfusion），适用于无法通过直接获取直接用于移植的供体肺。该设备是首个专门批准用于集中式设施的设备，扩大了移植项目的使用范围，无需现场 EVLP 能力。Lung Bioengineering 预计于 2027 年将 LungFX 纳入其服务。

United Therapeutics 获得 FDA 批准开展 UHeart 异种移植试验

FDA 已批准该公司的 IND 申请，启动 EXPRESS 临床研究，最多招募两名初始受试者，接受 10 基因编辑的 UHeart。该研究设计为无缝 Phase 1/2/3 试验，旨在生成支持未来 BLA 申报的数据。第二名受试者的入组及任何扩展将取决于 FDA 对先前移植的安全性和有效性数据的审查。

United Therapeutics 获得 miroliverELAP 治疗 ALF 的 RMAT 认定

FDA 授予 miroliverELAP RMAT 认定，这是一款用于急性肝衰竭的体外生物工程肝脏辅助产品。该认定提供强化 FDA 指导、优先审评和滚动审评资格，以及潜在的加速批准途径。新闻稿中未提及 PDUFA 日期或其他未来里程碑。

United Therapeutics：TETON-1 3期IPF试验达到主要终点

TETON-1达到主要终点，即52周绝对FVC变化，治疗效果比安慰剂高130.1 mL（p<0.0001）。公司计划在2026年夏季末提交补充NDA，申请将雾化Tyvaso的IPF适应症扩大，并请求优先审评。

United Therapeutics：ralinepag 在 3 期试验中将 PAH 恶化风险降低 55%

ADVANCE OUTCOMES 3 期试验达到主要终点，显示临床恶化事件较安慰剂减少 55%。United Therapeutics 计划在 2026 年下半年提交 ralinepag 的 NDA，将这款每日一次的口服前列环素定位为 PAH 潜在的新标准治疗。