RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma：诺华 pelacarsen HORIZON 3 期未达到主要终点

诺华 pelacarsen 的 3 期 HORIZON 结局试验未达到主要复合心血管终点，优效性未获证实。Royalty Pharma 将不会向 Ionis 支付任何里程碑款项，其 Spinraza 特许权使用费权益将在支付 5.5 亿美元后归还 Ionis，相当于对 5 亿美元投资的 1.1 倍回报。

泽纳斯：FDA接受IgG4-RD的obexelimab BLA；PDUFA日期为2027年5月27日

FDA接受了IgG4-RD的obexelimab BLA，PDUFA目标行动日期为2027年5月27日。此次受理触发了Xencor协议下的3000万美元里程碑付款，并为公司潜在的美国获批以及后续EMA和PMDA申报奠定了基础。支持BLA的INDIGO 3期数据显示，与安慰剂相比，flare风险降低56%。

Denali 以 1.95 亿美元出售罕见儿科疾病优先审评凭证

Denali 将 AVLAYAH 加速获批后获得的优先审评凭证变现。1.95 亿美元的收益将用于进一步开发其在溶酶体贮积症和神经退行性疾病领域的 TransportVehicle 管线。未公布新的监管里程碑或时间表。

泽纳斯生物制药为 obexelimab 治疗 IgG4-RD 提交 BLA

泽纳斯生物制药已向 FDA 提交 obexelimab 治疗 IgG4-RD 的 BLA，获得 III 期 INDIGO 试验积极数据支持。此次提交标志着该产品从临床开发进入监管审查阶段。公司强调，flare 风险降低 56%（HR 0.44，p=0.0005）且安全性良好。

泽纳斯生物制药：EULAR 2026 会议上公布 obexelimab III 期 INDIGO 试验数据

该公司将于 2026 年 6 月 4 日在 EULAR 2026 大会上公布 obexelimab 治疗 IgG4-RD 的注册性 III 期 INDIGO 试验的完整安全性和疗效结果。该试验已达到主要终点及全部四项关键次要终点，统计学显著性高。这是首次公开详细的 III 期数据包。

泽纳斯生物制药计划本季度提交 obexelimab 用于 IgG4-RD 的 BLA

该公司确认其 obexelimab 在 IgG4-RD 的上市申请仍按计划推进，预计本季度向 FDA 提交 BLA，并于 2026 年下半年向 EMA 提交 MAA。Phase 3 INDIGO 试验结果将于 2026 年 6 月 4 日在 EULAR 2026 上公布。

Denali：FDA批准AVLAYAH（tividenofusp alfa）用于亨特综合征

FDA已授予AVLAYAH加速批准，用于治疗体重≥5 kg的儿科患者亨特综合征的神经系统表现。该批准标志着首款利用转铁蛋白受体穿越血脑屏障的药物。商业化上市正在进行中，首批患者已于2026年4月接受治疗。

Denali Therapeutics Inc. · FDA 批准 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA 将 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 列为 2026 年新型药物批准第 8 项，于 2026-03-24：用于治疗某些患有亨特综合征（黏多糖病 II 型或 MPS II）的个体

泽纳斯生物制药计划于2026年第二季度提交IgG4-RD的obexelimab BLA

在INDIGO 3期试验取得积极结果后，泽纳斯生物制药现预计将于2026年第二季度向FDA提交BLA，并于2026年下半年向EMA提交MAA，用于obexelimab治疗IgG4-RD。该提交时间表基于注册性试验达到主要终点和所有关键次要终点，且具有高度统计学意义。

Denali: tividenofusp alfa PDUFA 定于 2026 年 4 月 5 日

tividenofusp alfa 的 BLA 在加速批准途径下，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 4 月 5 日。Denali 已在此日期前完成商业上市准备。正在进行的 2/3 期 COMPASS 研究预计将为全球监管提交提供确证性证据。

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期定为2026年4月5日

该文件显示，FDA已为加速批准途径下的tividenofusp alfa BLA指定了2026年4月5日的PDUFA目标行动日期。这为Denali首款潜在商业化TV赋能疗法的监管决策时间线奠定了基础。

泽纳斯报告 obexelimab 在 IgG4-RD 中的 3 期 INDIGO 试验积极顶线结果

3 期 INDIGO 试验达到主要终点，IgG4-RD 发作风险降低 56%（HR 0.44，p=0.0005），并达到全部四项关键次要终点。Zenas 现计划于 2026 年 Q2 向 FDA 提交 BLA，并于 2026 年 H2 向 EMA 提交 MAA。

Royalty Pharma：FDA批准Cytokinetics的MYQORZO（aficamten）用于oHCM

FDA批准了MYQORZO（aficamten）用于症状性梗阻性肥厚型心肌病的NDA。Royalty Pharma现在可从销售中获得4.5%的特许权使用费（最高50亿美元），之后为1%，此外还有2.75亿美元已提取资金的1.9倍偿还，期限10年。Cytokinetics可在12个月内额外提取1.75亿美元，从而触发进一步的1.9倍偿还。

Denali Therapeutics 2025年投资者日——ETV系列产品上市时间表

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期定为2026年4月5日

新闻稿披露，Denali的tividenofusp alfa加速批准BLA正在接受FDA审查，PDUFA目标行动日期为2026年4月5日。2.75亿美元的特许权使用费融资协议取决于FDA加速批准以及EMA在2029年12月31日前批准。这为该资产潜在的美国批准确立了具体的监管时间表。

Denali：FDA将tividenofusp alfa的PDUFA日期延长至2026年4月5日

FDA将Denali提交的最新临床药理学资料归类为重大修订，将tividenofusp alfa在MPS II加速批准的PDUFA目标行动日期从2026年1月5日延长三个月至2026年4月5日。FDA未要求提供新的疗效、安全性或生物标志物数据；此次延期仅为程序性调整。Denali表示，该修订不会改变BLA的临床药理学结论或获益-风险评估。

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期延长至2026年4月5日

FDA将Denali公司寻求加速批准tividenofusp alfa用于MPS II的BLA的PDUFA行动日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日。此次延期是由于该机构将更新的临床药理学数据归类为该申请的主要修订。