DNLI Denali Therapeutics

Denali 获得 FDA 孤儿药认定，DNL593 用于 FTD-GRN

FDA 于 2026 年 8 月授予 DNL593（PTV:PGRN）孤儿药认定，用于 FTD-GRN。该认定凸显了未满足的医疗需求，并为正在进行的 1/2 期研究提供监管激励。Denali 现预计研究结果将于 2027 年公布，较此前 2026 年底的指导有所更新。

Denali 以 1.95 亿美元出售罕见儿科疾病优先审评凭证

Denali 将 AVLAYAH 加速获批后获得的优先审评凭证变现。1.95 亿美元的收益将用于进一步开发其在溶酶体贮积症和神经退行性疾病领域的 TransportVehicle 管线。未公布新的监管里程碑或时间表。

Denali：FDA批准AVLAYAH（tividenofusp alfa）用于亨特综合征

FDA已授予AVLAYAH加速批准，用于治疗体重≥5 kg的儿科患者亨特综合征的神经系统表现。该批准标志着首款利用转铁蛋白受体穿越血脑屏障的药物。商业化上市正在进行中，首批患者已于2026年4月接受治疗。

Denali Therapeutics Inc. · FDA 批准 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA 将 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 列为 2026 年新型药物批准第 8 项，于 2026-03-24：用于治疗某些患有亨特综合征（黏多糖病 II 型或 MPS II）的个体

Denali: tividenofusp alfa PDUFA 定于 2026 年 4 月 5 日

tividenofusp alfa 的 BLA 在加速批准途径下，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 4 月 5 日。Denali 已在此日期前完成商业上市准备。正在进行的 2/3 期 COMPASS 研究预计将为全球监管提交提供确证性证据。

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期定为2026年4月5日

该文件显示，FDA已为加速批准途径下的tividenofusp alfa BLA指定了2026年4月5日的PDUFA目标行动日期。这为Denali首款潜在商业化TV赋能疗法的监管决策时间线奠定了基础。

Denali Therapeutics 2025年投资者日——ETV系列产品上市时间表

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期定为2026年4月5日

新闻稿披露，Denali的tividenofusp alfa加速批准BLA正在接受FDA审查，PDUFA目标行动日期为2026年4月5日。2.75亿美元的特许权使用费融资协议取决于FDA加速批准以及EMA在2029年12月31日前批准。这为该资产潜在的美国批准确立了具体的监管时间表。

Denali：FDA将tividenofusp alfa的PDUFA日期延长至2026年4月5日

FDA将Denali提交的最新临床药理学资料归类为重大修订，将tividenofusp alfa在MPS II加速批准的PDUFA目标行动日期从2026年1月5日延长三个月至2026年4月5日。FDA未要求提供新的疗效、安全性或生物标志物数据；此次延期仅为程序性调整。Denali表示，该修订不会改变BLA的临床药理学结论或获益-风险评估。

Denali：FDA将tividenofusp alfa BLA的PDUFA日期延长至2026年4月5日

FDA将Denali公司寻求加速批准tividenofusp alfa用于MPS II的BLA的PDUFA行动日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日。此次延期是由于该机构将更新的临床药理学数据归类为该申请的主要修订。