BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics 完成 BEAM-302 关键性 AATD 队列首例患者给药

Beam 已在 BEAM-302 正在进行的 1/2 期试验的全球关键性队列中完成首例患者给药，用于治疗伴或不伴肝病的 AATD 相关肺病。该队列旨在支持美国潜在的加速批准路径。BEAM-302 的最新临床数据也被选定在 2026 年欧洲呼吸学会 (ERS) 大会（2026 年 9 月 5-9 日）上进行晚期突破性口头报告。

Beam Therapeutics：BEAM-302 AATD 顶线数据；关键队列 2026 年下半年

BEAM-302 在 AATD 中的更新 1/2 期顶线数据显示出强劲的 AAT 升高和耐受性良好的特征，导致 60 mg 被选为最佳生物剂量。FDA 反馈支持加速批准途径，计划于 2026 年下半年启动约 50 名患者的 pivotal 队列，以支持未来的 BLA。

Beam Therapeutics 计划最早于 2026 年底提交 risto-cel 的 BLA

8-K 文件确认，该公司预计最早于 2026 年 12 月提交 risto-cel 用于镰状细胞病的美国 BLA，由与 Sixth Street 达成的新 5 亿美元非稀释性信贷安排提供支持，该安排将现金储备延长至 2029 年年中，并为预期的商业化上市提供资金。