资产档案

risto-cel · Beam Therapeutics (BEAM)

适应症
镰状细胞病
别名
BEAM-101, ristoglogene autogetemcel
公司BEAMBeam Therapeutics

Beam Therapeutics Inc 是一家生物技术公司,致力于基于其专有的碱基编辑技术创造一类新的精准基因疗法,其愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治愈。公司专注于其在血液学和遗传性疾病组合中的项目,这些项目包括其产品线中的不同候选产品,例如 BEAM-101,该产品正被开发用于治疗镰状细胞病;BEAM-302,一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒,正被开发用于治疗 α-1 抗胰蛋白缺乏症;以及其他候选药物,包括 BEAM-302、BEAM-103 和 104。公司在美国的一个运营部门开展和管理其业务。

已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT054568801/2 期进行中,不再招募2028年2月1日1519 个研究中心中 19 个位于美国

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