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8-K 文件确认,该公司预计最早于 2026 年 12 月提交 risto-cel 用于镰状细胞病的美国 BLA,由与 Sixth Street 达成的新 5 亿美元非稀释性信贷安排提供支持,该安排将现金储备延长至 2029 年年中,并为预期的商业化上市提供资金。
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics 公布 2025 年第四季度及全年财务业绩,并宣布苯丙酮尿症 (PKU) 肝靶向遗传病新项目 新项目设计为基于平台的直接纠正 PKU 致病突变的方法;BEAM‑304 的新药临床研究申请 (IND) 预计于 2026 年提交 BEAM-302 用于 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的更新 1/2 期数据及关键开发下一步计划将于 2026 年第一季度按时公布 与 Sixth Street 的战略融资协议提供高达 5 亿美元的长期、非稀释性资本,用于资助 risto-cel 在镰状细胞病 (SCD) 中的预期上市;美国生物制品许可申请 (BLA) 预计最早于 2026 年底提交 Expected Ca